yl23455永利官网

洞察市场格局
解锁药品研发情报

免费客服电话

18983288589
医药数据查询

锐正基因 CRISPR-LNP 体内基因编辑疗法获 FDA 再生医学先进疗法资格认定

TTR CRISPR-LNP 基因编辑疗法
05/21
41
临床数据显示，ART001 给药 4 周后， 高剂量组受试者的外周 TTR 蛋白较基线平均下降即可达 90% 以上，且已维持稳定 72 周 。 由于体内基因编辑药物有潜力终生只需用药一次即可停止病情进展甚至逆转和 「治愈 」疾病，有望为患者带来新的治疗方法。 2025 年 3 月，该 在研药物获得 了美国 FDA 授予的孤儿药资格认定。
*版权声明：本网站所转载的文章，均来自互联网，旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息，并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
AI+生命科学全产业链智能数据平台
综合评分：0

收藏

发表评论
评论区（0）
    yl23455永利官网企业版
    50亿+条医药数据随时查
    7天免费试用
    体验产品
    摩熵数科开放平台

    最新报告

    更多
    • 摩熵咨询医药行业观察周报（2025.06.09-2025.06.15)
      2025-06-15
      26页
    • 摩熵咨询医药行业观察周报（2025.06.02-2025.06.08)
      2025-06-08
      24页
    • 摩熵咨询医药行业观察周报（2025.05.26-2025.06.01)
      2025-06-01
      21页
    • 2025年5月仿制药月报
      2025-05-31
      15页
    • 2025年5月全球在研新药月报
      2025-05-31
      32页
    AI应用帮助
    添加收藏
      新建收藏夹
      取消
      确认