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      全球首款外泌体细胞疗法获 FDA 孤儿药资格认定，治疗 Becker 型肌营养不良

      外泌体 杜氏肌营养不良
      19小时前
      13
      BMD 与杜氏肌营养不良症 （DMD） 类似，是一种进行性 X 连锁神经肌肉疾病，随着时间的推移会导致严重的骨骼肌和心肌功能衰退。 Deramiocel 是一种同种异体外泌体细胞疗法，它们由心脏来源细胞 （CDCs） 组成，CDCs 通过分泌被称为外泌体的细胞外囊泡来发挥作用， 这些外泌体靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使其采用愈合表型，而非促炎表型 。 值得一提的是，Deramiocel 针对 DMD 适应症的生物制品许可申请 （BLA） 已在优先审查中，日前 Capricor 已成功完成了产品工厂的许可前检查。
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