西班牙基因治疗公司SpliceBio宣布完成1.35亿美元B轮融资,由EQT Life Sciences和Sanofi Ventures领投。资金将用于推进其双AAV基因疗法SB-007的1/2期临床试验,该疗法针对目前无药可治的Stargardt病(由ABCA4基因突变引发)。SpliceBio的创新技术通过蛋白剪接突破AAV载体容量限制,已获罗氏旗下Spark Therapeutics 1.26亿美元合作支持。SB-007是首个获FDA批准进入Stargardt病临床开发的双AAV疗法,2025年3月完成首例患者给药。
细胞基因治疗前沿
2025-06-13
基因治疗
Stargardt病
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