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穿越血脑屏障！创新性融合蛋白递交上市申请

IDS tivi 创新性融合蛋白
05/07
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根据该公司新闻稿，若获得批准，tividenofusp alfa 将成为首款获 FDA 批准、旨在通过穿越血脑屏障治疗 亨特综合征身体和大脑症状的酶替代疗法。 亨特综合征是一种罕见的遗传病，由编码人艾杜糖-2-硫酸酯酶 （ IDS ） 的基因发生突变引起，导致 IDS 酶缺乏。 该病的特征为溶酶体内糖胺聚糖 （GAGs） 的堆积。
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