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    石药集团双链 siRNA 获批临床，治疗高脂蛋白血症

    ASCVD 动脉粥样硬化 双链
    04/27
    56
    SYH2068 是一款通过偶联乙酰半乳糖胺 (GalNAc) 实现肝脏靶向递送的 siRNA 在研药物，以皮下给药的方式靶向脂蛋白 (a) （Lp(a) ） ，能有效降低 Lp(a) 水平。 该疗法适用于治疗高脂蛋白 （a） 血症，通过优化序列和化学修饰的策略来实现更持久的基因沉默效果，有望成为超长效降低 Lp(a) 的 siRNA 药物，具有预防动脉粥样硬化性心血管疾病 （ASCVD） 的潜力。 临床前研究显示，该疗法在药物活性和药效持续性方面优于同类型 siRNA，展现出药物作用效果持久、安全性好、患者依从性高等差异化优势，具有较高的临床开发价值。
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