近日，Ionis Pharmaceuticals宣布，其在严重高甘油三酯血症（sHTG）患者中开展的关键性3期CORE和CORE2研究取得积极结果。分析显示，其反义寡核苷酸（ASO）疗法olezarsen可使患者的空腹甘油三酯相较安慰剂平均降低72%，急性胰腺炎事件减少85%！根据此积极结果，Ionis计划在年底前向美国FDA提交补充新药申请（sNDA）。

Ionis首席执行官Brett Monia博士在接受行业媒体Endpoints News采访时表示：“这一结果史无前例，具有突破性，令人瞩目。在这一患者群体中，从未有过急性胰腺炎事件减少85%的结果。”

CORE（n=617）和CORE2（n=446）是全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估olezarsen治疗sHTG成人患者的安全性和有效性。入组患者的甘油三酯水平≥500 mg/dL。参与者被随机分配每4周接受一次50 mg或80 mg的olezarsen或安慰剂皮下注射，且在整个治疗期间同时接受针对高甘油三酯的标准疗法，治疗持续12个月。

分析显示，CORE和CORE2研究达到主要终点：在第6个月时，olezarsen与安慰剂比较均显示出高统计学显著性的空腹甘油三酯水平降低，经安慰剂调整，接受80 mg与50 mg的剂量患者的甘油三酯水平分别平均降低72%与63%（p<0.0001）。

此外，研究还达到了急性胰腺炎事件减少的次要终点。与安慰剂相比，olezarsen使事件发生率显著降低了85%（p=0.0002）。Ionis全球心血管研发高级副总裁Sam Tsimikas博士表示：“这些是突破性数据，表明olezarsen是首个在sHTG患者中显著减少急性胰腺炎事件的疗法。”

Olezarsen显示出良好的安全性和耐受性。各治疗组的不良事件总体平衡，且olezarsen组严重不良事件的发生率低于安慰剂组。注射部位反应（大多为轻度）是最常见的不良事件，在olezarsen组中发生更为频繁。超过90%的完成CORE和CORE2研究的患者选择进入开放标签延长期研究。

Olezarsen是一种反义寡核苷酸疗法，旨在抑制机体产生载脂蛋白C-III（apoC-III，一种在肝脏中产生的调节血液中TG代谢的蛋白）。美国FDA于2024年2月授予该疗法孤儿药资格和突破性疗法认定（BTD），并在12月批准其用于作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者的甘油三酯。

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