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FDA新提案：单臂试验或成超罕见遗传病药物审批关键路径

罕见病 FDA 遗传病
09/04
43
美国食品药品监督管理局（ FDA ）近期提出了一项针对超罕见遗传病药物和生物制剂的新审查流程，允许以单臂试验加其他支持性数据作为关键证据，为这类疾病的治疗研发与审批带来新可能。 该提案由 FDA 的药物评估和研究中心（ CDER ）与生物制剂评估和研究中心（ CBER ）联合推出，其基础是前 CBER 负责人 Peter Marks 博士的研究成果以及 2023 年的指南草案，被命名为 “ 罕见病证据原则（ RDEP ） ” 。 这一框架旨在应对罕见病研究中面临的特定挑战。
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