近日,惠每资本已投企业辉大基因宣布继2023年5月16日获得美国发明专利授权后,由公司科学家团队自主开发的新型DNA编辑系统CRISPR-Cas12i(Cas12Max®系统)的中国发明专利ZL202380012151.6(专利授权公告号为CN117460822B)已于2024年8月2日通过优先审查途径,在进入国家阶段后仅8个月的时间便快速获得中国国家知识产权局授权,与已授权的美国发明专利以及众多海外同族专利申请一起构建了中国首个CRISPR-Cas12i系统的底层专利海内外广泛布局。
该专利涵盖辉大基因自主开发的hfCas12Max®高编辑活性核酸酶,包含hfCas12Max®的CRISPR-Cas12i系统(Cas12Max®系统)及其在DNA编辑方面的使用。

辉大基因联合创始人兼首席执行官陆英明博士表示:“继2023年获得美国发明专利授权后,此次DNA编辑工具hfCas12Max®系统获得中国CNIPA发明专利授权是基因编辑行业和公司的又一重要里程碑,进一步加强了公司在全球基因编辑领域的知识产权布局与竞争力。截至目前,公司在全球范围内拥有35件发明专利家族,包括91项有效专利申请和17项授权专利,同时获得诸多国内外商标注册证。”辉大基因基于2022年11月发表的一篇论文申请了该专利,该论文描述了具有活性更高、特异性更好和原间隔区相邻基序(PAM)更宽的新型工程化xCas12i。辉大基因联合创始人杨辉博士表示:“我们的研究团队通过人工智能(AI)和深度机器学习(ML)从宏基因组数据库中进行DNA测序和组装预测,识别出10多种新型Cas12i蛋白,然后通过荧光报告系统筛选到xCas12i在哺乳动物细胞内具有相当高的真核基因编辑效率,甚至强于SpCas9和LbCas12a。进一步地,我们对xCas12i进行蛋白质工程化改造、筛选及验证,开发出了具有高效靶向编辑活性但极低脱靶编辑活性的xCas12i核酸酶变体(hfCas12Max®),而且克服了Cas9、Cas12a、Cas12b和Cas12e等CRISPR-Cas系统广泛存在的脱靶问题。”凭借其高效靶向编辑活性和极低脱靶编辑活性,hfCas12Max®在科学研究、作物育种、基因治疗等领域具有巨大的应用潜力及前景。目前,公司已将hfCas12Max®应用于包括肝脏、神经和肌肉领域在内的多种适应症的在体基因疗法开发。除了在自有管线应用之外,辉大基因也达成了多项国内外授权许可合作,拓展了hfCas12Max®基因编辑工具的应用场景。在hfCas12Max®的商业化应用方面,公司分别与恺佧生物和Synthego达成许可协议,合作进行国内外的销售推广,确保满足业内伙伴的蛋白现货需求。作为国内首个成功出海的基因编辑工具,hfCas12Max®还受到农作物育种、分子诊断等多个领域合作伙伴的认可,公司与禾生创源等公司陆续达成许可合作,进一步开发基因编辑的应用潜力。公司也将继续推进以hfCas12Max®为代表的新型基因编辑工具在细胞基因治疗、农业畜牧业和生命科学相关领域的战略合作。
辉大基因对其CRISPR-Cas12技术进行了全面、完善的全球专利布局,为各种科学研究、疗法开发等应用打造了坚实的底层基础,也奠定了公司在中国基因编辑和基因疗法开发赛道的优势地位。未来,公司将不断优化和完善基因编辑底层技术,助力解决中国基因编辑领域知识产权“卡脖子”问题,全力加速推动临床科研医学成果转化,希冀基因治疗药物早日惠及千百万患者。

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