Durveqtix的获批基于关键性BENEGENE-2临床研究的结果。该研究是一项开放标签、单臂III期临床试验，评估Durveqtix在FIX活性≤2%的18至65岁成年男性中重度血友病B患者中的疗效和安全性。主要目标是对比基因疗法组与常规FIX预防替代疗法组的年化出血率（ABR）。研究共纳入45名参与者，他们在接受单次静脉输注Durveqtix（剂量为5x10¹¹ vg/kg体重）前已完成至少六个月的常规FIX预防治疗。研究参与者将被随访总计15年，以了解Durveqtix的长期安全性和有效性。
BENEGENE-2临床研究达到了其主要终点，结果显示，在接受Durveqtix单次剂量后第12周至数据截止期间，患者平均ABR为2.5，而治疗前至少六个月的预备期（中位随访1.2年）平均ABR为4.5。Durveqtix治疗组有60%的患者无出血，而预防疗法组仅为29%。疗效评估期间，Durveqtix治疗组的中位ABR为0（范围0至19），而预防治疗组为1.3（范围0至53.9）。
Durveqtix在临床试验中总体耐受性良好，最常见不良反应（≥5%患者报告）为转氨酶升高。
此外，加拿大卫生部已于今年1月批准该药物上市，美国FDA在今年4月批准该药物上市，其商品名为Beqvez，Beqvez的定价为350万美元，与之前获批上市的由UniQure公司开发的B型血友病基因疗法Hemgenix价格一致。
E.N.D
往期文章推荐：
国内首款！信念医药AAV基因治疗药物BBM-H901的新药上市申请获国家药品监督管理局受理！
上海发布新政，利好细胞与基因治疗领域
超67亿元，一家CDMO企业被收购
驯鹿生物伊基奥仑赛注射液治疗多发性硬化症新药临床试验申请获美国食品药品监督管理局默示许可
超12亿美元！三迭纪和BioNTech达成协议，通过3D打印药物技术开发口服RNA药物
羿尊生物首个通用型实体瘤细胞治疗产品获批临床
超4亿元，复星医药及Kite Pharma增资复星凯特
8月1日起全面执行，《人自然杀伤细胞制剂制备及放行检验规范》团体标准发布
总体缓解率达100%，国内一款CAR-T产品申报上市
CXO回暖？新签订单金额增长15%
国内首个胰岛细胞注射治疗糖尿病的新药临床试验申请获国家药监局受理
规模50亿，国风投（无锡）生物科技基金启动，进入投资阶段
一家NK细胞疗法公司IPO上市，募资超12亿
细胞治疗新锐夏同生物获得知名上市公司旗下基金投资
基因编辑疗法治愈首位外籍患者，18岁女孩获新生
和元生物发布《工艺表征及工艺验证手册（细胞与基因治疗）》
临床级“0脱靶”基因编辑器AaCas12bMax，助力提高治疗性基因编辑疗法可及性
恒瑞医药子公司AAV双基因药物国内IND获受理
总投资近百亿元！聚焦细胞产业，国内一生物医药城首批项目开工建设
国内首款！希灵生物非基因修饰通用型NK细胞疗法获批临床
设立215亿生物医药产业引导基金，上海放大招了！
百吉生物实体瘤CAR-T细胞疗法进入关键性II期临床
精准递送基因药物进入大脑，帕金森病AAV基因疗法迎来积极进展
国家药品监督管理局食品药品审核查验中心发布《细胞治疗产品生产现场检查指南（征求意见稿）》
基因治疗1类创新药申报上市，诺思兰德生物研发！
2025-06-15
26页
浙公网安备33011002015279
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
收藏
登录后参与评论