近日，中吉智药（GenMedicn）宣布完成B轮融资，投资方为博通资本、康源汇盈投资。此次融资将助力其进一步推进研发管线，加速创新药物的产业化进程。

中吉智药是一家基因治疗药物开发企业，致力于将基因治疗药物普及到常态化应用场景。公司以“科学理念驱动”和“长期战略规划”为引领，现阶段专注于慢病毒载体造血干细胞领域，已将系列遗传病贫血药物管线推向临床。经过五年发展，公司在基因表达盒设计、慢病毒载体制备、造血干细胞制剂等方面处于领先地位。

（1）基因表达盒设计：采用启动子/增强子筛选、RNA稳定性调控等手段，实现基因转录、RNA稳定性和蛋白质翻译的精准调控，满足基因药物对广泛表达或组织特异性表达的特定需求。

（2）基因递送载体技术平台：公司已建立慢病毒载体平台、HSC造血干细胞平台、腺相关病毒载体平台和逆转录病毒载体平台，拥有从工艺开发到中试生产的全流程技术和仪器设备，构建了全面的质检体系，覆盖鉴别、理化、残留、效力、安全评价等。现阶段，公司关键技术转化主要集中在慢病毒载体的靶向性改造，包括靶向造血干细胞和T细胞。

（3）诱导型病毒载体产生技术：具有稳定性和拓展性。通过将病毒载体产生的相关基因预先整合到生产细胞中，筛选获得单克隆细胞株，利用小分子诱导病毒载体相关基因表达，不依赖大规模质粒生产和转染，即可实现病毒载体的大规模生产。此方案安全性高、成本优势明显。

此外，公司自建并全面运营了2600平米中试车间，拥有病毒载体工艺开发及cGMP药物制剂能力。2023年，公司独立完成了临床级慢病毒载体和造血干细胞制剂的生产，并通过自产制剂治疗了2例重症β-地贫患者。2024年1月公司基因治疗β-地中海贫血药物GMCN-508B的新药研究申请，获国家药品监督管理局药品审评中心默示许可。