2024年7月3日,康霖生物科技(杭州)有限公司(下称“康霖生物”)主导的“评估KL003 细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血安全性和有效性的I/II期临床试验”在中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)顺利完成了首例患者的临床治愈,该患者已成功出院,这再次验证了KL003细胞注射液在人体的安全性和有效性,也标志着康霖生物在科技成果向临床应用转化过程中迈出了坚实的一步。 本次注册临床试验入组的首例患者晓霞(化名),2岁时便被诊断为重型β-地中海贫血(基因型为β+/β+),开始了长达19年的输血治疗,但并未接受规范的全程治疗,6岁开始服用祛铁药,进而出现脾大和功能亢进,于2010年5月进行了脾切除。 随着晓霞年龄的增长,输血逐渐频繁,输血量也逐渐增加,近两年每20天需输血一次,每次输注量约4单位,再加上祛铁治疗的费用,使这个本就不富裕的家庭负担越来越重。
康霖生物
2024-03-14
铁
中国医学科学院血液学研究所
β-地中海贫血