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信念医药波哌达可基注射液:中国首个基因疗法获批,开启血友病B治疗新纪元
4月10日,信念医药研发的波哌达可基注射液(信玖凝)获中国药监局批准上市,用于治疗中重度血友病B成年患者,是中国首个获批上市的基因疗法。此前,该药已被纳入突破性治疗品种,获FDA孤儿药资格、RPDD等认证,Ⅲ期临床研究结果良好。武田将负责该药在部分地区的商业化推广。
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