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即将上市！BioMarin血友病基因疗法颇具看点，半年或卖10亿元！
近日，罕见病龙头公司BioMarin公布2023年第一季度财报。财报显示，2023年Q1总收入5.96亿美元，同比增长15%，研发投入1.72亿美元，同比增长7%。BioMarin未来颇具看点的是血友病基因疗法Roctavian，价格预计约为250万美元，公司预计2023年可营收预计0.5~1.5亿美元。细胞基因治疗前沿 -
1.6亿美元！可“重复使用”基因疗法龙头获得融资，股价大涨22%！
周一，可“重复使用”基因疗法龙头Krystal Biotech宣布通过出售超170万股（每股92.50美元）获得了1.6亿美元融资，本轮融资由Avoro Capital Advisors和Redmile Group领投。受此消息影响，Krystal Biotech周一股价大涨22%。目前，Krystal Biotech市值达到24.8亿美元。生物药大时代 -
基因疗法龙头PTC，2023年Q1营收大涨48%！
近日，PTC Therapeutics发布2023年一季报，报告显示：公司总营收2.2亿美元，同比增长48%；其中产品收入1.88亿美元，同比增长45%；研发费用支出1.95亿美元，同比增长39%。PTC Therapeutics于2013年在纳斯达克上市，近一年股价上涨77%，截至5月21日，该公司市值为43.31亿美元。细胞基因治疗前沿 -
48万美元/年！首款可“重复使用”的外用基因疗法获FDA批准上市
5月19日，Krystal Biotech公司宣布，FDA已批准其基因疗法Vyjuvek（beremagene geperpavec）上市，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症。这款基因疗法是首个FDA批准的外用基因疗法，也是首款可重复给药的基因疗法，也是首款获批治疗DEB的基因疗法。细胞基因治疗前沿 -
转亏为盈！蓝鸟生物基因疗法亮眼，Q1产品收入大涨63%！
5月9日，蓝鸟生物公布2023年一季报：公司营收238.1万美元，同比增长22%。其中蓝鸟生物基因疗法亮眼，产品收入同比增长63%，达到230万美元。值得注意的是，蓝鸟生物去年同期净亏损1.222亿美元，今年一季度转亏为盈，净利润达2124万美元。细胞基因治疗前沿 -
小核酸龙头Sarepta：Q1营收大涨20%，一款基因疗法将获批！
近日，小核酸药物龙头Sarepta Therapeutics发布2023年Q1业绩，总收入为2.535亿美元，同比上升20.2%。此外，去年9月29日，Sarepta向FDA提交其AAV基因疗法SRP-9001用于治疗DMD患者的上市申请，以寻求加速批准，PDUFA日期是今年5月29日。细胞基因治疗前沿 -
销量不佳！诺华基因疗法Q1营收公布，两款均下滑10%+！
4月25日，诺华公布2023第一季度财报，财报显示，2023年Q1净销售额达130亿美元，同比增长8%。其中，诺华基因疗法方面，Zolgensma和Kymriah的销量均有所下降，两款的销售额共计4.44亿美元。细胞基因治疗前沿 -
净亏损2170万美元！这家药企将裁员25%，暂停自研基因疗法！
近日，Selecta发布2023一季报，Selecta营收590万美元，同比下降83%；研发费用1860万美元，同比增长5%；净亏损达2170万美元。所为了将公司现金跑道延长至2025年下半年，Selecta将裁员25%并暂停开发其自研管线中的基因疗法项目，并通过合作伙伴推进其基因疗法项目，同时调整公司发展战略。细胞基因治疗前沿 -
第3款基因疗法！蓝鸟生物向FDA提交lovo-cel的BLA申请
4月24日，蓝鸟生物宣布已向FDA提交了基因疗法lovotibeglogene autotemcel的生物制品许可申请（BLA），用于12岁或以上镰状细胞贫血患者。如果获得批准，lovo-cel将成为蓝鸟生物获批上市的第三款基因疗法。细胞基因治疗前沿 -
突发！基因疗法龙头CEO辞职
3月24日，基因疗法龙头PTC Therapeutics, Inc.(纳斯达克:PTCT)宣布，公司创始人兼首席执行官Stuart Peltz博士将辞去已担任25年的CEO职位。现任首席运营官Matthew Klein医学博士将接任。细胞基因治疗前沿基因疗法137702年前
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