4月25日，诺华公布2023第一季度财报，财报显示，2023年Q1净销售额达130亿美元，同比增长8%。其中，诺华基因疗法方面，Zolgensma和Kymriah的销量均有所下降，两款的销售额共计4.44亿美元。
01.Zolgensma
天价基因疗法，一度是全球最贵药物的Zolgensma已在47个国家或地区推出，目前全球2500名以上患者接受了Zolgensma治疗。2023年Q1，Zolgensma销售额3.09亿美元，同比下降14%。
来源：诺华2023年Q1财报
目前，全球脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物市场处于三足鼎立（罗氏的Evrysdi和渤健的Spinraza）的状态，而Zolgensma还未在国内获批上市，目前处于临床三期阶段。其中Evrysdi在2023年Q1销售额4.08亿美元，同比增长62%，有望成为最畅销的SMA药物。
Zolgensma各国上市时间轴
截图来源：药融云全球药物研发数据库
02.Kymriah
作为全球首款CAR-T细胞基因疗法Kymriah的2023年Q1销售额为1.35亿美元，同比下降11%。诺华认为这是复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）一线治疗竞争变得激烈所导致的。
来源：诺华2023年Q1财报
目前，我国也正在展开Kymriah相关临床，2019年10月，Kymriah获得国家药监局的临床试验默认许可，适应症为复发性或难治性侵袭性B-细胞非霍奇金淋巴瘤。
Kymriah适应症研发现状（部分，完整内容请登录“药融云数据库www.sdbaichao.com/?mh”查看）
截图来源：药融云全球药物研发数据库
结语
诺华基因治疗研发目前专注于基于AAV的基因疗法和基于CRISPR的基因编辑技术。其基因治疗平台在Zolgensma的基础上，拓展了疾病范围，包括肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)、弗里德希氏共济失调(Friedreich’sataxia)等。
随着诺华在基因疗法领域强势布局，其在应用方面的多功能性而具有非常光明的未来，未来的基因疗法将大大增加其在医学中的份额，并用于治疗影响身体不同部位的多种疾病。
参考资料：
[1] 药融云数据库
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2025-06-15
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