2024年1月16日，领先核酸递送公司Genevant Sciences宣布已与Tome Biosciences 签订合作和非独家许可协议，将其专有的LNP技术与Tome的可编程基因组整合 (PGI) 技术相结合，开发一种体内基因编辑疗法，用于治疗一种未公开的罕见单基因肝病，该交易将为Genevant Sciences带来超过1.14亿美元的收益。
对于该交易的具体条款，Genevant公司仅表示协议总价值可达1.143亿美元（8.2亿元），同时还将对所开发药物的销售收取分级版税。Genevant公司没有透露确切的肝脏疾病，而只是透露这种疾病是单基因的，即与单一基因有关。
Genevant Sciences总裁兼首席执行官Pete Lutwyche博士表示："成功的交付对于实现Tome等下一代基因编辑方法的前景至关重要，这凸显了世界一流LNP技术的重要性。我们很高兴能与Tome合作，将其创新的基因编辑技术带给患者。”
Tome公司首席执行官Rahul Kakkar表示："我们期待与LNP领域的领军企业Genevant合作，推进这项重要的PGI计划。”
生物技术公司Tome Biosciences在2023年末宣布完成2.13亿美元的A轮和B轮融资。今年，Tome公司收购Replace Therapeutics公司，这是一家私营生物技术公司，研发的技术将CRISPR/Cas9的位点特异性与DNA连接酶相结合，从而能够精确地编辑小DNA序列。将Replace公司的小DNA编辑技术补充Tome公司的大DNA整合技术，是Tome前脚融资、后脚收购的重要战略布局。
关于Genevant Sciences
Genevant Sciences是一家领先的核酸递送公司，拥有世界一流的平台、强大而广泛的LNP专利组合，以及数十年的核酸药物递送和开发经验和专业知识。20多年来，公司的科学家一直是LNP递送核酸的先驱，公司的LNP平台已在十多个候选产品中进行了研究，是首个也是唯一获批的全身性RNA-LNP产品patisiran背后的递送技术，可实现广泛的基于RNA的应用，包括疫苗、治疗性蛋白质生产和基因编辑。
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2025-06-15
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