10月18日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布依库珠单抗注射液（eculizumab）已在中国获批用于治疗抗AQP4抗体阳性（Ab+）的成年神经脊髓炎视网膜频谱病变（NMOSD）患者，这是中国首个也是唯一一个获准用于治疗NMOSD的补体抑制剂。
NMOSD是一种罕见的、令人衰弱的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要累及视神经和脊髓。约四分之三的NMOSD患者是抗AQP4 Ab+，这意味着他们产生的抗体会与一种特定的蛋白质AQP4结合。这种结合会不适当地激活补体系统，从而破坏视神经、脊髓和大脑中的细胞。大多数NMOSD患者会经历多次复发，可能出现神经系统的新发症状或现有神经系统症状的恶化，并因多次复发导致永久残疾。
依库珠单抗注射液在中国可用于治疗成人和儿童阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）以及成人难治性全身性肌无力（gMG）。Soliris还在全球许多国家被批准用于多种适应症。
依库珠单抗注射液适应症查询
截图来源：药融云全球药物研发数据库
此次依库珠单抗在中国获批NMOSD适应症，主要是基于一项关键3期PREVENT研究的结果。在该试验中，Soliris达到了延长首次判定复发时间和降低复发风险的主要终点。在48周时，98%接受Soliris治疗的患者不再复发，而63%接受安慰剂治疗的患者不再复发（95% CI：0.017-0.197；P<0.0001）。此外，在PREVENT试验期间，96%接受Soliris治疗的患者在144周时不再复发，而45%接受安慰剂治疗的患者不再复发。
在PREVENT 试验中，Soliris的安全性和耐受性在主要治疗期和开放标签延长期均保持一致。最常见的不良反应是上呼吸道感染、头痛、鼻咽炎和恶心。
北京协和医院神经内科主任医师、中华医学会神经病学分会神经免疫学组副组长徐雁教授说： "复发可导致NMOSD患者严重和长期残疾，PREVENT Ⅲ期试验证实了C5抑制剂在降低复发频率方面的安全性和有效性。该试验中几乎所有患者都在48周时达到了无复发状态，今天的批准标志着中国的NMOSD治疗发生了根本性转变。
参考资料：
1.公司官网
2.药融云数据库
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2025-06-15
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