9月8日，阿斯利康旗下罕见病公司 Alexion与一家利用人工智能开发神经系统疾病疗法的生物技术公司Verge Genomics达成为期4年的合作，共同研发针对神经退行性疾病与神经肌肉疾病的新型药物靶点。
阿斯利康部分研发管线
作为协议的一部分，Verge Genomics将收到高达4200万美元的预付款、股权等，还可能获得高达8.4亿美元的里程碑付款，以及合作产生的任何产品的全球销售版税。而阿斯利康将持有Verge Genomics的股权。
此次合作，将通过使用Verge的 AI技术平台ConVERGE™平台来实现目标，该技术利用人工智能和人体组织样本中的基因组数据来预测哪些药物靶标最有可能在临床测试中获得成功。ConVERGE™平台作为一个端到端的系统，整合从发现到转化的技术创新，以简化药物开发流程。通过使用AI“无偏倚”（unbiased）的算法，可以发现复杂疾病的治疗靶标。该平台是一个闭环学习系统，将行业领先的人类基因组学与先进的计算工具相结合，以更高的临床成功率预测新药。ConVERGE™平台通过结合以人为中心的生物学和化学，创建了一个学习的良性循环和一个面向临床开发的新颖、专有的化合物管线。
Verge Genomics研发管线
人工智能已经引起了许多制药商的兴趣，并希望利用它来发掘新药物靶点。Verge Genomics没有遵循传统新药研发方法——利用动物或细胞模型，而是AI方法来分析人体组织样本中的基因组数据。这项技术曾吸引过大型药企合作，2021年，礼来公司与Verge合作，寻找和开发肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）的治疗方法。
Verge Genomics目前正在开发一种名为“VRG50635”的治疗ALS的药物。VRG50635是一款针对靶点PIKfyve的小分子抑制剂，通过抑制PIKfyve来恢复退化的神经元。PIKfyve是由Verge Genomics AI技术平台ConVERGE™发现的肌萎缩侧索硬化症的新型治疗靶点。2022年，VRG50635进入人体试验阶段，1期试验已于今年6月发布，在安全性和耐受性方面表现出积极结果。
VRG50635基本信息
数据来源：药融云全球药物研发数据库
关于Verge Genomics
Verge Genomics（维智基因）于2015年成立，一家处于临床阶段、技术驱动的生物技术公司，率先使用AI技术和人类数据来改变药物发现的现状。维智基因建立了ConVERGE™平台，其专有的端到端、AI驱动技术平台，能够有效加快药物的发现和开发，并且具有更高的成功概率。
该公司在肌萎缩侧索硬化症(ALS)和帕金森病中率先研发出了领先的治疗项目，并与两家医药公司建立了合作关系。同时，Verge Genomics 投入了大量的精力来创建其专有数据集。通过与十几个顶级学术组织和政府机构建立合作伙伴关系，该公司建立了该领域最大和最全面的ALS及帕金森病患者基因组数据库。
参考资料：
1.http://www.vergegenomics.com/news-blog/verge-genomics-announces-artificial-intelligence-enabled-drug-discovery-collaboration-with-alexion-for-rare-neurodegenerative-and-neuromuscular-diseases
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2025-06-15
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