小核酸药物具备针对“不可靶向”、“不可成药”疾病开发出治疗药物的巨大潜力，有望形成继小分子药物、抗体药物之后的现代新药第三次浪潮。
根据沙利文统计，该行业整体规模从2016年的0.1亿美元增长至2021年的32.5亿美元。据 Evaluate Pharma 和 BCG 统计分析，预计 2024 年全球小核酸市场规模将达到 86亿美元。
目前，全球仅有十余款小核酸药物获批上市，其中Kynamro、Vitravene、Macugen三款产品已退市；Spinraza 作为孤儿药已在中国获批上市。
近日，随着各大药企2023年二季报的披露，我们汇总了2023年上半年全球上市小核酸药物营收情况：
由图可见，2023H1全球上市小核酸药物营收合计达20.92亿美元。其中7款产品销售额超1亿美元，Spinraza依然位列榜首，营收8.亿美元。而2022年小核酸营收达36.74亿美元，Spinraza营收17.94亿美元。
从营收排名来看，与2022年营收排名相比，2023H1小核酸营收排名变化较大：Sarepta公司的Eteplirsen超过Alnylam公司的Onpattro，位列第二；Alnylam的Amvuttra一跃成为第三，反超老牌产品Onpattro；而Sarepta另外2款小核酸药物排名均有所下降。
从同比增长来看，2023H1，降血脂新药Leqvio 同比增长294%，销量大增近3倍。主要由于其不断拓展的适应症及市场领域的持续渗透。除此之外，Oxlumo大增64%，Casimersen大增40%。而诺华老牌产品Onpattro却下降33%，主要由于患者转向Amvuttra，对Onpattro的需求下降。值得注意的是，位列榜首的Spinraza2023 H1同比下降3%，主要由于成熟市场竞争激烈，除美国市场Q2营收有所增长外，其它地区收入均出现下跌。
Biogen
Biogen 2023H1 营收49.19亿美元，同比下滑4%；其中Q2营收24.56亿美元，同比下降5%。
Spinraza是Ionis公司和Biogen合作研发，2016年12月获批用于脊髓性肌萎缩症（SMA），作为第一种治疗SMA的药物，该药共计产生超百亿美元的收入。目前，Spinraza已在50多个国家获批上市。
Spinraza基本信息
截图来源：药融云全球药物研发数据库
据美国国家生物信息中心官网显示，Spinraza在美国的标价为每次注射11.8万美元，这使第一年的治疗成本达到70.8万美元，之后每年为35.4万美元，是目前上市的最贵的小核酸药物。
Sarepta
Sarepta Therapeutics 2023上半年营收5.147亿美元，同比增长16%；其中Q2营收2.612亿美元，同比增长12%。
Eteplirsen于2016年9月19日获批上市，成为第一个获批治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。2023 H1，Eteplirsen营收2.67亿美元，同比增长10%。截至2023年6月30日，Sarepta拥有约19亿美元的现金、现金等价物等。
Alnylam
Alnylam 2023上半年营收6.38亿美元，同比增长46%；其中Q2单季实现营收3.19亿美元，同比增长42%。
值得注意的是，Alnylam去年获批上市的RNAi疗法Amvuttra上半年销售额（2.34亿美元）反超老牌产品Onpattro（1.94亿美元）。与Onpattro相比，Amvuttra的制造成本较低。
此外，Givlaari 于2019年获批准上市，目前全球范围内已经有500多名患者在接受本品的治疗。2023上半年该药营收1.06亿美元，增长32%。
Oxlumo于2021年获批上市，目前已有280多名患者接受本品治疗。2023年上半年营收0.3亿美元，同比增长64%。
Ionis
Ionis 2023H1 营收为3.19亿美元，同比增长16%；其中Q2营收1.88亿美元，同比增长40%。收入主要来自产品的商业化费用和特许权使用费。
Tegsedi与Waylivra 2023H1 营收0.17亿美元，同比增长4%。
今年1月，Ionis与Royalty Pharma签订特许权使用费协议，将Spinraza和Pelacarsen部分权益出售给Royalty Pharma，并获得5亿美元的现金和最高6.25亿美元的里程碑付款。
7月份，Ionis公布了Spinraza 4期研究中期数据，显示大多数受试者运动功能得到改善。
总结
虽然还没有国产小核酸药物上市，但国内已有不少企业布局，如圣诺制药 、瑞博生物、悦康药业（2021年收购天龙药业, 布局核酸药物研发平台）等；相关上游企业有兆维生物、吉玛基因等，小核酸药物CDMO公司有锐博生物、凯莱英和药明康德等。
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2025-06-15
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