6月22日，Sarepta Therapeutics宣布，经过几次延迟和咨询委员会的微弱投票，其杜氏肌营养不良症AAV基因疗法SRP-9001最终获得了FDA加速批准。
SRP-9001（Elevidys）是Sarepta与罗氏（Roche）联合开发的AAV基因疗法，用于治疗4-5岁、可独立行走的杜氏肌营养不良儿童，定价为320万美元，仅次于全球最贵基因疗法Hemgenix（定价350万美元）。此外，该药品在外显子8和/或外显子9上存在缺失突变的DMD儿童中禁用。
罗氏将在美国境外开发和商业化Sarepta的SRP-9001用于DMD
截图来源：药融云全球医药交易数据库
据悉，这是世界范围内首款获批上市的杜氏肌营养不良症AAV基因疗法。据药融云数据库显示，此前该药已获得了美国FDA认证的加速批准、罕见儿科疾病用药、快速通道以及欧盟认证的儿科用药研究计划、孤儿药的特殊审批。
截图来源：药融云全球药物研发数据库
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种特征明确、罕见、进行性和致命的X连锁神经肌肉单基因疾病，DMD在美国发病率约为5000分之一（男性）。DMD是由DMD基因突变引起的，该突变阻止了正常抗肌萎缩蛋白（又名肌营养不良蛋白）的表达。
而SRP-9001将一种微肌营养不良蛋白编码基因注入患者的肌肉组织，以促进微肌营养不良蛋白的产生，这对患有DMD的患者来说是必需的，因为他们不能自己正常地制造这种蛋白质。缺乏这种蛋白质会导致肌肉力量的逐渐丧失。Sarepta的治疗旨在将疾病治疗转变为较温和的形式。
Doug Ingram
Sarepta首席执行官Doug lasIngram表示，基于需要解决的后勤和政策问题，预计SRP-9001上市还需要几个月时间。
Sarepta Therapeutics专注于杜氏肌营养不良症和肢带型肌营养不良症(LGMDs)，目前有40多个项目处于不同的发展阶段。
Sarepta研发管线
来源：官网
参考资料：
[1] 药融云数据库
[2] Sarepta Therapeutics官网
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2025-06-15
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