近日，基因疗法龙头PTC Therapeutics披露了一系列令人失望的消息，包括vatiquinone治疗Friedreich共济失调的III期试验失败、管道重组以削减基因治疗项目以及首席财务官（CFO）突然离职。
与此同时，在Matthew Klein接替Stuart Peltz担任CEO仅两个月后，就发生如此多改变，这也将导致裁员，具体人数不详。
受此影响，5月24日，PTC股价大跌20%至46.95美元。PTC于2013年在纳斯达克上市，目前市值为43.3亿美元。前不久，PTC刚发布一季报，报告显示公司总营收2.2亿美元，同比增长48%；其中产品收入1.88亿美元，同比增长45%；研发费用支出1.95亿美元，同比增长39%（《基因疗法龙头PTC，2023年Q1营收大涨48%！》）。
PTC是一家25年的罕见疾病公司，通过内部研发和合作伙伴关系，在世界各地市场推出了共六种药物。然而，该基因疗法龙头用于治疗杜氏肌营养不良的2种药物一直备受争议：Emflaza主要是价格过高，Translarna则因临床数据不佳。
PTC研发管线
随着最新的III期试验失败，PTC似乎再次回到了Translarna的老路上。虽然vatiquinone在Friedreich共济失调试验中未达到主要终点，但该公司表示仍将根据次要终点和亚组分析探索其潜在注册路径。
vatiquinone适应症研发现状
截图来源：药融云全球药物研发数据库
尽管最近FDA批准了Reata的Skyclarys（omaveloxolone）用于治疗16岁及以上的Friedreich共济失调患者，但基因疗法龙头PTC指出儿童Friedreich共济失调患者目前仍缺乏治疗选择。所以PTC此次vatiquinone治疗Friedreich共济失调的III期试验共有146名患者参与，包含儿童和成人，其中大多数年龄低于18岁。
试验详情（部分，完整内容请登录“药融云数据库www.sdbaichao.com/?mh”查看）
截图来源：药融云全球临床试验数据库
Matthew Klein，PTC CEO
Klein此前表示，他计划每两到三年推出一种新疗法，而vatiquinone是正在研发的关键后期药物之一。
然而，基因治疗将不再成为PTC的发展愿景的一部分，该基因疗法龙头将搁置基因治疗所有的临床前和早期研究项目，将重点放在其他平台上，包括靶向RNA的小分子药物。然而，它将继续销售Upstaza，该药已在欧盟获批用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADC）。
在被削减的项目中，除了治疗Friedreich共济失调和天使综合症的基因治疗候选药物，还有针对罕见中枢神经系统和眼科疾病的其他项目。
Klein在一份声明中表示：“如果可以的话，我们将努力确保被停止的基因治疗项目能够由其他机构研发，从而造福患者。”
PTC Therapeutics于1998年3月31日注册成立，是一家以科学为导向的全球性生物制药公司，专注于用于转录后控制过程中的口服药、专有的小分子药物的研发，现已成为基因疗法龙头企业。同时该公司特别专注于罕见病药物的开发和商业化。
参考资料：
[1] 药融云数据库
[2] PTC Therapeutics官方披露
[3] http://endpts.com/ptc-cuts-gene-therapy-programs-discloses-phiii-fail-in-friedreichs-ataxia-and-cfo-exit/
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2025-06-15
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