Silence Therapeutics是一家专注于开发小干扰核酸(siRNA)疗法的生物技术公司，成立于于1994年，总部位于英国。目前市值为2.292亿美元。
近日，Silence发布2022业绩报告：2022年营收1750万英镑（约为2151.1万美元），同比增长41%；2022年研发支出为3561万英镑，同比增长16%。净亏损4859万英镑。
目前，Silence正在利用mRNAi GOLD™技术平台，开发治疗遗传病的创新siRNAs疗法，其全资管线目前专注于三个高度未满足临床需求的治疗领域：血液病、心血管疾病和罕见病。
新型降脂药物SLN360是一种小干扰RNA疗法，旨在通过靶向降解LPA基因转录的mRNA来降低Lp(a)的产生(即基因“沉默”疗法)。APOLLO研究结果指出接受300mg和600mg SLN360的受试者Lp(a)水平分别降低96%和98%。2023年2月，在APOLLO一期研究中，Silence为Lp(a)水平≥150nmol/L且ASCVD稳定的最后一名受试者进行Zerlasiran给药，有望在2023年第四季度报告顶线数据。
截图来源：药融云全球临床试验数据库
2023年3月，Silence完成了SLN124一期研究在地中海贫血患者中的多剂量部分给药，有望在2023年第四季度报告顶线数据。
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截图来源：药融云全球药物研发数据库
Silence总裁兼首席执行官Craig Tooman表示：“凭借2022年的强劲收官和2023年的良好开端，Silence已做好充分准备迎接新的一年。同时，新的一年我们将不断推进研发管线Zerlasiran(SLN360)和SLN124，并扩展其它研发管线。”
Silence研发管线
来源：官网
瀚森与Silence达成超13.16亿美元合作
2021年10月15日，翰森制药与Silence Therapeutics达成独家合作协议，利用Silence的独家mRNAi GOLD™平台合作开发针对3个靶点的siRNA，获得前2个靶点药物1期临床完成后在中国的独家选择权，和第3个靶点IND申报时的全国权利许可独家选择权。翰森将支付1600万美元的预付款+高达13亿美元的开发、监管和商业里程碑付款，并向Silence支付产品净销售额百分之十到十五区间的特许权使用费。
除此以外，Silence还与阿斯利康、武田、Mallinckrodt等多家企业有过研发合作。
最新进展
2019年7月，Silence与Mallinckrodt达成合作协议，共同开发和商业化三款siRNA药物，用于抑制补体级联反应，从而治疗补体系统相关的免疫疾病。2023年3月28日，Silence重新获得其中两款siRNA药物的全球独家权利。根据协议条款，Silence此次不需要支付任何预付款，如果项目推进，Mallinckrodt有资格获得里程碑费用和特许权使用费。
参考资料：
[1] 药融云数据库
[2] http://silence-therapeutics.com/investors/press-releases/press-releases-details/2023/Silence-Therapeutics-to-Buyback-siRNA-Complement-Assets/default.aspx
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2025-06-15
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