3月24日，Moderna宣布已与基因治疗公司Generation Bio签署了为期五年的合作协议，将结合Moderna的生物技术专业与Generation Bio的非病毒基因医学平台，共同开发创新核酸疗法，以加速扩增两家公司各自的非病毒基因疗法管线。
根据协议，Moderna将向Generation Bio支付4000万美元预付款，并向基因治疗生物技术公司再投资3600万美元。作为交换，Moderna可以授权Generation Bio的非病毒基因治疗平台用于两个免疫细胞项目和两个肝脏项目，并可选择第五个项目。
Moderna的一位发言人表示：Moderna将为合作伙伴的所有研发工作提供资金，Generation可能获得总计18亿美元的里程碑费用和特许权使用费。
Generation Bio研发管线 来源：官网
Generation Bio的非病毒基因疗法围绕两个平台展开：第一个平台被称为“ceDNA”，旨在提供更大、表达更持久的基因；第二种被称为“ctLNP”，一种非病毒传递载体，旨在逃避免疫系统并靶向特定器官。
2021年，Moderna创建了由Eric Huang领导的Moderna Genomics (mGx)，专注于开发基因药物。除此之外，2021年底，Moderna与Metagenomi签署了基因编辑协议，后来也为其B轮投资做出了贡献。今年早些时候，Moderna与ElevateBio的子公司Life Edit进行了另一项基因编辑合作。
目前的基因疗法使用病毒载体进行传递，但这些载体只能传递有限大小的基因，并会引起免疫反应。而非病毒给药方法可以克服这些挑战，可实现重复给药。
Moderna的研究早期开发高级副总裁Rose Loughlin博士说道：“Moderna持续投资于创新科技以期为患者开发具变革性的医疗方式，通过这项建立于Generation Bio非病毒基因医学平台的合作，我们有机会以多元的核酸载荷靶向免疫细胞，和对肝脏进行基因置换。我们对于在拓宽我们治疗管线和扩展核酸疗法以造福更多患者的道路上，能够拥有Generation Bio作为我们的伙伴而感到兴奋。”
参考资料：
http://endpts.com/Moderna-partners-on-non-viral-gene-therapy-with-generation-bio-after-swinging-gene-editing-deals/
2025-06-15
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