曾经备受推崇的镰状细胞贫血病（SCD）细胞基因疗法（CGT疗法），如今遭遇重创。三家生物技术公司在16小时内纷纷披露了其镰状细胞贫血病CGT疗法研发情况：Graphite Bio削减管线，裁员50%；Sangamo Therapeutics停止投资，寻找项目合作伙伴推进该疗法；而诺华违背与Intellia合作协议，停止镰状细胞贫血病项目研发。
一边是3家公司的管线调整，一边是镰状细胞贫血病CGT疗法迎来好消息，可谓冰火两重天。
今年1月份，CRISPR Therapeutics和Vertex公司向欧洲药品管理局（EMA）递交的CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel（exa-cel）上市申请获得受理。exa-cel可用于治疗镰状细胞贫血病和β-地中海贫血。去年12月份，FDA解除了对蓝鸟生物治疗SCD的基因疗法 lovo-cel 的部分临床搁置。
一、Sangamo
近日，Sangamo表示停止对其镰状细胞贫血病CGT疗法BIVV003的投资。公司的研发重点将放在法布里病、肾移植排斥反应项目上。
BIVV003用于治疗SCD患者，已经完成1/2期临床试验，由于停止投资，Sangamo正在寻找合作伙伴推进该CGT疗法进入后期阶段。目前，该公司已经与FDA就该疗法的III期试验设计、CMC和其他要求达成一致。
Sangamo研发管线 来源：官网
Sangamo Therapeutics公司，创立于1995年，前称Sangamo BioSciences，总部位于美国加州Richmond，专注于基因组编辑、基因治疗、基因调控和细胞治疗平台技术。其专利技术--锌指DNA结合蛋白(ZFP)技术用干特定的基因组修饰和基因调控。目前市值4.77亿美元。
二、Graphite
几分钟后，Graphite Bio停止了镰状细胞贫血病CGT疗法Nula beglogene autotemcel（Nula-cel）的开发并解雇了50%员工，同时减少其它现金支出。截至2022年年底，Graphite拥有约2.835亿美元的现金、现金等价物和有价。
Nula-cel是一种在研新一代基因编辑自体造血干细胞疗法，旨在直接纠正导致SCD的基因突变。该药物正在进行I/II期研究，然后一名患者出现长时间的再生障碍性贫血后，Graphite Bio自愿暂停了试验。
虽然这并不符合暂停研究的门槛，但该公司认为严重的意外不良事件可能与研究药物有关。同时削减成本，以专注于其它研发项目。
Graphite Bio研发管线 来源：官网
Graphite Bio成立于2019年，是一家临床阶段的基因编辑公司，利用基因整合开发一类新的疗法来治愈严重和危及生命的疾病。目前市值1.28亿美元。
三、Intellia
紧接着，周四早上，Intellia表示，诺华公司本月停止一项针对镰状细胞贫血病的体外CRISPR编辑干细胞疗法的I/II期研究。
诺华表示：“出于战略原因，我们停止了这个镰状细胞贫血病CGT疗法项目。但是与Intellia的整体合作和许可协议保持不变。”
Intellia还表示，它开始了NTLA-2002的全球II期试验，NTLA-2002是其用于治疗遗传性血管性水肿的候选药物，并要求FDA批准其在美国进行患者登记，最终决定将在稍后公布。
到2022年底，这家公司拥有13亿美元现金，预计将启动NTLA-2001治疗转甲状腺素介导的淀粉样变性心肌病的全球关键试验，等待监管部门的批准。
Intellia研发管线 来源：官网
Intellia Therapeutics于2014年5月在特拉华州注册成立。该公司是一家领先的基因编辑公司，专注于利用最近开发的被称为CRISPR/ Cas9的系统生物工具进行的独特的、潜在治愈疗法的发展。
关于镰状细胞贫血病
镰状细胞贫血病是一种遗传性血液病，会导致红细胞形状异常，并降低其向全身输送氧气的能力。这会导致患者出现血管阻塞危象，从而导致疼痛、炎症甚至潜在的器官损伤。唯一的治疗方法是骨髓移植，但骨髓移植可能会引发严重的并发症。
参考资料：
[1]http://endpts.com/sickle-cell-rd-hit-by-three-culls-in-one-day-at-novartis-intellia-sangamo-and-graphite-bio/
[2]各公司官网
2025-06-15
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