PTC Therapeutics在澳大利亚和其它几个欧洲国家已获准进行为期12个月的PIVOT-HD试验。尽管国外监管机构为PTC开绿灯，但近期美国FDA却暂停了PTC关于治疗亨廷顿病（HD）PTC518的II期临床试验。
PTC518药品信息（部分）
截图来源：药融云全球临床试验数据库
在此之前，美国FDA就要求PTC在进行II期临床试验研究之前提供更多关于PTC518的数据。因此，PTC在与监管机构进行讨论期间就暂停了在美国的注册。
PTC518登记的II期临床试验基本信息（部分）
截图来源：药融云全球临床试验数据库
亨廷顿病是一种神经退行性疾病，同时也是研发的“失败谷”，迄今为止，国内外暂无获批疗法，目前治疗亨廷顿病的手段只能减轻症状，并不能延缓疾病进程。该病发病机制为人体第四对染色体上的Huntingtin（HTT）基因的外显子1内的CAG大量异常重复，从而产生突变亨廷顿蛋白，后者会造成神经元功能失常，以及进行性运动、认知和行为异常。
PTC指出，PTC518是一种口服小分子剪接修饰剂，旨在降低HTT水平，在任何国家，都未发生与PTC518治疗相关的不良事件。
亨廷顿症的治疗不仅出了名的棘手，临床试验上还到处受挫，许多公司已经开始削减对此类疗法研发计划：
- 上周，NeuBase宣布一项战略重组：该公司将停止其治疗亨廷顿病的项目开发和监管活动，同时裁员60%。
- 9月27 ，Exicure也进行了重组，这将影响亨廷顿病的研究。该公司去年与Ipsen和AbbVie达成了一项价值10亿美元的合作，以治疗Angelman综合征和亨廷顿病，然而现在暂停了正在进行的项目。
- 8月，因潜在副作用，诺华暂停亨廷顿病新药IIb期临床试验。 但是，关于亨廷顿病的其他治疗研究仍在进行。
- Wave Life Sciences在9月展示了WVE-003的Ib/IIa期SELECT-HD试验的有希望的数据，表明目标参与和生物标志物改进的证据。据clinicaltrials.gov称，该试验正在23个地点进行，不包括美国。该研究预计将在第三阶段临床试验期间扩展到美国地区。
关于PTC Therapeutics
PTC Therapeutics是一家专注于口服给药的小分子疗法的发现、开发和商业化的全球生物制药公司。公司的目标区域是当RNA信使在转录过程中从DNS进行复制时，实现对细胞中发生事件的RNA生物学转录后调控过程。其发现的产品已解决多个治疗领域的罕见疾病，例如杜氏肌营养不良症和肿瘤学中的无义突变。
参考资料：
[1] http://www.fiercebiotech.com/biotech/FDA-pauses-ptcs-phase-2-huntingtons-trial-despite-greenlight-regulators-abroad
[2] 药融云数据库vip.sdbaichao.com/?zmt-mhwz
2025-06-15
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