昨日，CDE官网显示，箕星药业引进的CK-3773274片和联拓生物的Mavacamten胶囊等2款创新药拟纳入突破性治疗品种。拟定适应症分别为“适用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)，可改善患者的健康状况、功能分级（纽约心脏病协会[NYHA]分级）和运动能力。”和“适用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善运动能力、纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级和症状。”
此前，2022年已经有4款新药被纳入突破性治疗品种。
截图来源：CDE官网
CK-3773274片（Aficamten，CK-274）
CK-3773274片（Aficamten）是新一代心肌肌球蛋白抑制剂，旨在用来降低肥厚性心肌病（HCM）的高收缩性，其通过直接与心肌肌球蛋白结合，降低心肌收缩力，从而阻止肌球蛋白进入收缩状态。在心脏功能的临床前模型中，无论是正常心脏功能模型还是小鼠HCM模型中，CK-274都以可预测的剂量和剂量依赖性的方式降低心脏收缩力。
截图来源：药融云全球药物研发数据库
CK-3773274片由Cytokinetics科学家独立研发。2020年7月14日，RTW Investments宣布，旗下投资设立的一家总部位于上海的生物技术公司——箕星药业与Cytokinetics公司就新一代心肌肌球蛋白抑制剂CK-274在大中华区的研发和商业化签订了独家许可协议。根据协议，箕星药业已承诺支付预付款以及另外追加2亿美元的研发和商业化过程中所需要的里程碑付款。作为协议的一部分，箕星还将向Cytokinetics支付该产品在协议地区两位数的销售提成。
经药融云查询，CK-3773274片目前已获批临床，适应症为梗阻性肥厚性心肌病。目前，该药的全球最高研发进度为临床三期。据了解，肥厚性心肌病（HCM）是一种由心肌过度收缩引起，导致心脏壁增厚，影响心脏松弛和充盈的慢性、进行性疾病。目前，中国估计有110万HCM患者。
Mavacamten胶囊（MYK-461）
Mavacamten（MYK-461）能与肌球蛋白可逆性结合，靶向治疗肥厚性心肌病（HCM）导致的心肌过度收缩和舒张受损。Mavacamten由MyoKardia发现、开发，是首个（first-in-class）、口服、心脏特异性肌球蛋白 (cardiac myosin) 别构抑制剂。
截图来源：药融云全球药物研发数据库
相较于现有的治疗手段，Mavacamten是首个作用于HCM病理生理本身的药物，可降低心肌肌球蛋白重链ATP酶活性，可逆性抑制心肌肌球蛋白与肌动蛋白的结合，抑制心肌过度收缩、增加舒张顺应性及改善能量代谢。
截图来源：药融云全球药物研发数据库
据药融云查询，Mavacamten针对肥厚型心肌病的治疗已在欧盟、美国递交了上市申请，在中国正处于临床三期阶段。除此之外，针对扩张型心肌病、心力衰竭等适应症的研究也正在开展中。
截至2022年2月7日，CDE网站上公示有4个药品已纳入突破性治疗品种名单，分别来自强生、和记黄埔、百济神州和南京圣和药业。
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2025-06-15
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