作者：Sunny
导读
2020年9月16日，Orphazyme ApS宣布FDA授予其Arimoclomol治疗C型尼曼-匹克病优先审评资格认定。
关于Arimoclomol
小分子治疗药Arimoclomol（阿莫氯醇）是一种口服胶囊剂，研发代码为BRX-220、OR-01、OR-04、BRX-345，原研企业Biorex Research and Development Co，后授权Orphazyme ApS研发，研发的适应症有戈谢病、包涵体肌炎、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、C型尼曼-匹克病（NPC）、帕金森病、散发性包涵体肌炎以及糖尿病并发症、缺氧、神经病变、2型糖尿病、胰腺炎、脑卒中。Arimoclomol是一种研究性候选药物，可放大热休克蛋白（HSP）的产生。 HSPs可以挽救有缺陷的错折叠蛋白，清除蛋白聚集体并改善溶酶体的功能。Arimoclomol治疗C型尼曼-匹克病已获得快速通道、突破性疗法、孤儿药、罕见儿科疾病资格认定。
表1 Arimoclomol各适应症的研发状态
数据来源：健数科技全球药物研发数据库
图1 Arimoclomol的分子结构式
关于C型尼曼-匹克病
C型尼曼-匹克病（NPC）是进行性、不可逆、且致死的一种典型的单基因隐性遗传疾病，是一种基因突变（NPC1和/或NPC2）导致的遗传性神经鞘磷脂沉积病，属于溶酶体贮积病家族中的一种。其显著特征为细胞内游离胆固醇转运缺陷，导致溶酶体内大量脂质异常沉积，产生毒性。
目前全球治疗C型尼曼-匹克病的药物共有17种，其中两种药物已无后续进展报道；两种药物还处于药物发现阶段；而11种药物处于临床阶段（临床前、临床Ⅰ期、临床Ⅱ期、临床Ⅲ期）；本文的重点Arimoclomol（阿莫氯醇）已处于NDA申请阶段；2009年在欧洲上市的miglustat（麦格司他）是唯一治疗C型尼曼-匹克病的药物。miglustat（麦格司他）现已在全球49个国家上市，并于2017年在我国批准上市。
Miglustat（麦格司他）胶囊剂是由辉瑞研发、强生和梯瓦参与研发的一种小分子治疗药，通过抑制葡萄糖基神经酰胺合成酶（Glucosylceramide synthase inhibitor、GCS）的活性，阻止糖鞘脂的生物合成，从而减少这类脂类在患者中的蓄积。研究显示，miglustat（麦格司他）可以改善或维持在各个年龄段的患者的神经系统的病变的各个关键指标，包括患者的水平扫视眼动速度、吞咽能力、听力、行动力、操作能力和语言能力。
关于Orphazyme ApS
Orphazyme ApS是一家率先将热休克蛋白反应用于神经退行性罕见病治疗的生物制药公司。
2018年8月10日，Orphazyme ApS宣布第一名患者入组Arimoclomol的Ⅲ期临床试验；2018年9月28日，Orphazyme ApS报道了Arimoclomol治疗C型尼曼-匹克病的临床试验数据；2020年7月20日，Orphazyme ApS向FDA提交Arimoclomol治疗C型尼曼-匹克病的新药申请；2020年9月16日，Orphazyme ApS宣布FDA授予Arimoclomol治疗C型尼曼-匹克病优先审评资格认定。
结语
在美国，尚无FDA批准的治疗C型尼曼-匹克病的药物，获批后，Arimoclomol将成为美国第一个治疗C型尼曼-匹克病的药物，也将成为全球第二个治疗C型尼曼-匹克病的药物，为C型尼曼-匹克病患者提供了新的治疗选择。
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2025-06-15
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