RNA干扰（RNAi）是一种天然的基因沉默现象，是当今生物学和药物开发领域最有前途和发展最迅速的前沿RNA疗法之一。发现这一机制的研究人员在2006年被授予诺贝尔生理学或医学奖。Alnylam公司的RNA干扰治疗平台能够开发介导RNAi的小干扰RNA（siRNA），通过沉默mRNA，阻止致病蛋白的合成。

根据协议条款，Alnylam公司将获得黑石提供的高达20亿美元的资金来支持其RNAi疗法vutrisiran和ALN-AGT等在研疗法的临床开发。这一投资的目标是让Alnylam公司不再需要进一步股权投资就可以维持其可持续性发展。而黑石将获得Alnylam公司合作开发的RNAi疗法inclisiran未来销售额分成的50%。Inclisiran是一款靶向PCSK9的RNAi疗法，目前正在接受美国FDA的审评，如果获批，将有望帮助高胆固醇血症患者降低其低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。

“Alnylam公司致力于将RNAi疗法作为一种全新类型的药物进行推广，并为全世界的患者带来治疗潜力，”Alnylam首席执行官John Maraganore博士说：“我们与黑石集团达成的这一合作关系将使我们更加接近这一目标。我们相信，如果inclisiran获得批准，它将成为高胆固醇血症治疗领域的重磅疗法。”

“Alnylam的RNA干扰疗法代表了当今生物学和药物开发领域最有前途和发展最快速的前沿领域之一，这与我们的投资策略完全一致，”黑石集团生命科学全球主管Nicholas Galakatos博士说：“我们为Alnylam公司提供了非稀释性的资金渠道，以推动治疗包括心脏病在内的多种疾病适应症的重要疗法的开发。”

参考资料:

[1] Blackstone and Alnylam Enter Into $2 Billion Strategic Financing Collaboration to Accelerate the Advancement of RNAi Therapeutics. Retrieved 2020-04-13, from https://www.businesswire.com/news/home/20200413005134/en/Blackstone-Alnylam-Enter-2-Billion-Strategic-Financing