2025年3月14日，香港、深圳、南京、上海、波士顿-深信生物（“Innorna”），一家处于临床阶段、聚焦于脂质纳米颗粒（LNP）递送技术及创新RNA疗法开发的生物制药公司，宣布其在研mRNA新药IN013获美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗肝豆状核变性（Wilson病）。IN013已于2025年2月21日获得美国FDA儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。至此，深信生物已有4款在研mRNA罕见病疗法获得FDA ODD和RPDD双认定。

关于肝豆状核变性和IN013

肝豆状核变性（Hepatolenticular Degeneration，HLD），又称Wilson病（Wilson Disease，WD）,是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病，因铜转运ATP酶β（ATP7B）基因突变导致铜代谢障碍，从而引起铜离子在肝脏、大脑和肾脏等多器官中积累而导致器官受累。WD患者临床表现多样，因受累器官和程度不同而异，主要表现为肝脏和/或神经系统受累，此外还可出现眼部异常、溶血、肾脏损伤、骨关节异常等多种临床表现。目前WD的治疗方法有限，现有药物仅能缓解部分患者的症状，存在肝肾毒性风险且有加重神经系统症状的风险。IN013是深信生物依托自主知识产权的mRNA-LNP技术平台开发的WD创新疗法，通过mRNA技术直接恢复功能性ATP7B蛋白水平，降低患者体内蓄积的铜离子，系统性改善全身症状，从而达到治疗肝豆状核变性的目的。

关于深信生物

深信生物成立于2019年，致力于开发全球领先的LNP递送技术平台及创新RNA疗法，以解决尚未满足的临床需求。深信生物目前已建立了一个包含5000多种可离子化脂质的多样性导向LNP库（DOLL），可应用于多种创新疗法的开发，包括mRNA疫苗和药物、在体基因编辑疗法和细胞疗法等。基于其专有的mRNA和LNP技术平台，深信生物已在传染病疫苗、罕见病及肿瘤免疫领域布局了多个内部研发管线，同时与国内外多家生物制药企业建立了合作，以探索该技术在更广泛治疗领域的开发潜力。自成立以来，深信生物获得了投资界和工业界的广泛认可，荣获了MIT科技评论全球50家聪明公司、《财富》中国最具社会影响力创业公司等数十个奖项。更多信息请访问公司官网www.innorna.com。