中国上海，2024年11月6日 —— 专注前沿基因治疗领域的全球化创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，英文简称：BBM，下称“信念医药”）今日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其基因治疗药物BBM-D101注射液孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种由于抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变导致的X连锁隐性遗传肌肉疾病。全球每5000名男婴中约有1例DMD患者1，其中，近30%的患者为新发基因突变2。在美国，其患者人数预估少于5万人3。患者症状通常出现于6岁之前甚至婴幼儿时期，多数患者在10-12岁逐渐丧失行走能力，30岁左右因心脏和/或呼吸功能衰竭失去生命4，临床亟需创新治疗方案。
BBM-D101注射液是由信念医药自主研发和生产的一种重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物，以工程化改造AAV作为载体，将优化的基因表达盒递送至全身肌肉，以期有效治疗DMD。该款药物已于2024年7月正式启动研究者发起的临床研究（IIT）。
孤儿药资格认定（ODD）是FDA 孤儿药产品开发办公室对符合条件的罕见病药物包括生物制品授予的一种资格认定。主要评估标准为：药物对应的疾病在美国的患者人数低于20万人；药物在预防、诊断或治疗罕见疾病或罕见状况方面拥有前景；药物具备潜在获益的科学依据。获得ODD的药物可以享受对应的政策福利，包括抵免临床试验税收、免除新药上市申请（NDA）/生物制品许可申请（BLA）申请费、享有7 年市场独占权等。
儿科罕见病资格认定（RPDD）旨在促进严重和危及生命的儿科罕见疾病的药物和生物制剂的开发。RPDD的主要评估标准包括：在美国患者人数少于20万人；主要发病于18岁及以下患者；严重或危及生命的疾病。通过RPDD的主要权益包括：FDA向获得新药上市申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）批准的RPDD产品申办方授予PRV，该PRV兑换后也可用于加速其他产品的后续NDA或BLA的审评进程，还可以出售给其他申办方。
注释
1http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10330733/
2http://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK482346/
3http://rarediseases.info.nih.gov/diseases/6291/duchenne-muscular-dystrophy
4http://www.genome.gov/Genetic-Disorders/Duchenne-Muscular-Dystrophy
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2025-06-15
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