1. yl23455永利官网

    洞察市场格局
    解锁药品研发情报

    免费客服电话

    18983288589
    医药数据查询

    行业突破:全球首个环状RNA药物获FDA新药临床试验许可

    环状RNA药物
    2024/10/28
    391

    文章来自和元生物内容团队,转载请注明出处


      // NEWS UPDATE 

    转录本(上海)生物科技有限公司(RiboX Therapeutics,简称"RiboX"),一家专注于发现和开发完全工程化的环形RNA疗法的生物技术公司,近日宣布其自主研发的针对放射性口干症的RXRG001获得美国食品药品监督管理局 (FDA)的新药临床试验申请(IND)批准,即将在美国开展I/IIa期临床试验SPRINX-1。RXRG001不仅是全球首个获FDA许可进入临床试验的环形RNA疗法,同时也是全球唯一获批用于放射性口干症临床研究的环形RNA药物。这一重大进展标志着环形RNA药物正式进入临床开发阶段


    头颈部肿瘤发病率持续上升,现已成为全球第六大常见恶性肿瘤。放射治疗是头颈部肿瘤的主要治疗方法,但其通常会导致患者唾液腺受损,唾液分泌显著减少,进而导致口干、咀嚼和吞咽困难以及口腔健康受损,严重影响患者长期的生活质量。目前临床上缺乏有效的治疗方法,在过去20年尚无新药获批用于治疗放射性口干症,仍存在巨大的未被满足的医疗需求。




    相关阅读

    点击下方文字跳转

    RNA2.0?一文读懂环状RNA的发展历程


    作为新一代RNA疗法,环形RNA展现出高蛋白表达效率、低免疫原性以及良好的生产和工艺稳定性等多个方面的显著优势。RXRG001是RiboX自主研发的由脂质纳米颗粒(LNP)包裹的环形RNA药物,通过LNP递送环形RNA在唾液腺中表达水通道蛋白AQP1增强透水性,从而提高进入口腔中的唾液流量及流速,改善患者口干症状。非临床研究表明,RXRG001 展现了持久疗效同时具备良好的耐受性和安全性。单次给药后可显著增加唾液流量,并且效果可持续长达四周。



    关于

    RiboX Therapeutics

    RiboX Therapeutics于2021年9月由陈玲玲博士、Dan Peer博士和张巍怡博士联合创立,致力于发现和开发完全工程化的环形RNA 疗法。公司总部及全球研发中心位于中国上海,并在美国新泽西州普林斯顿和以色列雷霍沃特设有分支机构。环形RNA作为新一代RNA疗法,是一种共价闭合的单链 RNA 结构。与线性mRNA 相比,环形RNA具有更好的稳定性和更低的免疫原性,可精准调节蛋白表达,能够克服现有mRNA 疗法的局限性,充分发挥 RNA 药物的治疗潜力。


    RiboX以创新为驱动,在环形RNA分子设计及优化、LNP递送载体以及工艺放大生产等关键领域实现了全面突破,为环形RNA药物的临床开发提供了有力支持。产品管线涵盖多个治疗领域,包括放射性口干症、单基因遗传病,自身免疫病以及疫苗等。RiboX致力于开拓及引领新一代核酸药物的创新研究,为全球患者带来生命曙光。



    关于

    和元生物

    和元生物技术(上海)股份有限公司(代码:688238)成立于2013年,作为一家深耕细胞和基因治疗核心领域的高新技术企业,专注于为细胞和基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究等CRO服务;为细胞与基因治疗药物的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品及商业化产品的GMP生产等CDMO服务;为再生医学及抗衰领域提供细胞制备、重组蛋白/外泌体等细胞衍生物生产、细胞存储等技术服务。致力于推动细胞和基因治疗及相关健康产业的技术开发及转化应用,造福生命健康。


    公司秉承“整合你我资源,服务生命科学”的理念,坚守“客户第一、高效执行、追求卓越、创新突破、诚信务实”的价值观, 已成长为一家集基因功能基础研究服务、临床级细胞与基因治疗药物商业化生产服务、再生医学服务三大发展方向于一体的高新技术企业。



    Source:

    [1] RiboX Therapeutics


    END

    作者 | George Zhou


    转载及其他广告合作请联系:moyachy0724(微信)


    // 免责声明

    * 和元生物内容团队专注于介绍基因和细胞治疗领域研究进展,本文仅作信息交流之目的;

    * 本文仅供医疗健康专业人士学习参考之用,个人需向医疗健康专业人士进行咨询,以获得个人医疗建议;

    * 本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不构成任何投资意见和建议,请以官方/公司公告为准;

    * 如有涉及版权问题,请及时与我们联系,我们将给予删除或下线处理。



    和元生物(代码:688238)全面、大规模、高灵活性的基因治疗载体GMP生产平台,通过提供:①质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品;②溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品;③CAR-T、NK、干细胞等细胞治疗产品;④mRNA等核酸药物的技术研究、工艺开发和GMP生产服务,满足客户的Non-IND、IND、临床阶段、商业化阶段基因治疗载体制备需求,加快基因治疗药物的发现、药学研究、临床和商业化进程,推动基因治疗行业发展。以“赋能细胞基因治疗,共守全球生命健康”为使命,基于近5,000平方米的基因载体研发生产综合平台,以及77,000平方米的精准医疗产业基地,目前已累计服务400+基因与细胞治疗CDMO项目,协助客户获得中美等多国临床试验批件40+个。和元生物将坚持以客户为中心、以提供专业服务为己任,打造国际领先的基因和细胞治疗CXO集团企业,推动基因治疗行业发展,造福人类健康!

    *版权声明:本网站所转载的文章,均来自互联网,旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性,我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益,请与我们联系,我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息,并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
    AI+生命科学全产业链智能数据平台
    综合评分:0

    收藏

    发表评论
    评论区(0
      yl23455永利官网企业版
      50亿+条医药数据随时查
      7天免费试用
      体验产品
      摩熵数科开放平台

      最新报告

      更多
      • 摩熵咨询医药行业观察周报(2025.06.09-2025.06.15)
        2025-06-15
        26页
      • 摩熵咨询医药行业观察周报(2025.06.02-2025.06.08)
        2025-06-08
        24页
      • 摩熵咨询医药行业观察周报(2025.05.26-2025.06.01)
        2025-06-01
        21页
      • 2025年5月仿制药月报
        2025-05-31
        15页
      • 2025年5月全球在研新药月报
        2025-05-31
        32页
      AI应用帮助
      添加收藏
        新建收藏夹
        取消
        确认