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    siRNA 疗法突破肝脏局限，开启多器官靶向新时代

    siRNA
    06/09
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    2025 年 6 月 9 日，随着多家药企在 RNA 干扰（RNAi）领域的持续突破，小干扰 RNA（siRNA）疗法正站在关键转折点。 继 Alnylam 在肝脏靶向治疗中取得显著成功后，行业正全力攻克多器官递送难题，一场从 "肝脏专属" 到 "全身布局" 的技术革命已然拉开序幕。 2025 年 3 月，Alnylam 再获两项 FDA 批准：Amvuttra 用于转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性，与赛诺菲合作的 Qfitlia 则针对血友病 A 和 B。
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