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      药谷ME&WE | 科州药物:国产首款MEK抑制剂是如何诞生的?

      MEK NRAS 张江药谷
      2024/09/23
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      技术追“新”,以突破制胜速度;生态追“新”,打造“产业雨林”;理念追“新”,抓创新策源制高点。从“中国新”“全球新”,跨越山海,眺望世界,创新基因在张江蓬勃延续。第四届张江生命科学国际创新峰会即将启幕,一批“新质生产力”正在张江药谷绘就蓝图,向新而行。聆听MEK抑制剂领域的独特探索者——上海科州药物研发有限公司(简称“科州药物”)的故事,了解他们在创新道路上的坚持与追求。


      点击上方视频了解科州药物“十五年磨一剑”的创新药故事


      • 今年3月15日,全球首款针对NRAS突变晚期黑色素瘤适应症的MEK抑制剂、我国首款自主研发的MEK抑制剂妥拉美替尼(科露平®)获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。


      • 此前,妥拉美替尼已被药品评审中心(CDE)纳入优先审评,并被中国临床肿瘤学会(CSCO)黑色素瘤诊疗指南纳入二线治疗I级推荐,曾数次在美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上展示最新试验成果与数据。


      • 去年入选“张江生命健康产业年度新锐·2023”榜单,成为2023年度新锐企业……


      “张江生命健康产业年度新锐·2023”2023年度新锐企业奖杯


      上述成就,都指向一家企业——科州药物。为了妥拉美替尼这一突破性成果,科州药物倾注了超过十年的心血与努力。


      在不可能中创造可能

      “启动这个项目的时候,已经有三个MEK抑制剂在治疗癌症的II期临床试验中宣告失败。”科州药物创始人、董事长田红旗博士回忆道,“业内第四个MEK抑制剂的临床研究转向了非癌症领域”。


      科州药物创始人、董事长 田红旗


      寥寥数语,便透露出科州药物选择的道路充满了挑战,下定决心做MEK抑制剂需要非常大的勇气。从2009年到2024年,田红旗博士感叹“好像走了十五年钢丝”,因为任何一个决策的失误、任何环节的差池,都可能让妥拉美替尼和整个公司失去未来。


      凭借着自身对靶点和整个领域的深刻理解,田红旗博士和他的团队坚信“MEK抑制剂具备治疗癌症的可能性和潜力”。


      妥拉美替尼(科露平®)


      妥拉美替尼不仅首次在临床上证实了MEK抑制剂可以治疗NRAS基因突变的癌症,更是真正进入病房,为国内外NRAS突变黑色素瘤患者带来生的可能。


      十五年磨一剑,事艰心更坚

      “从项目启动之初,我们就从未考虑过要开发一个简单、平庸的产品,而是决心要进行颠覆性的创新,不走寻常路。”田红旗博士坚定地表示,“我们的目标就是要实现突破,要做到第一,这也是公司的核心定位。”


      据田红旗博士回忆,其实科州药物当初曾有机会选择一条“捷径”。


      2017年,妥拉美替尼进行I期临床试验时,诺华的曲美替尼与罗氏的考比替尼两款MEK抑制剂已经在美国获批上市,如果选择跟随它们的路径,那么顺利上市将是必然结果。但是,“怀揣新药梦”的科州药物还是选择了挑战创新


      MEK抑制剂单药成药的难度很高,而适应症又锚定NRAS突变黑色素瘤这一堪称“罕见病中的罕见病”,田红旗博士并没有十足的把握,却坚持做了十五年。

      “我是个追梦的人。”田红旗博士这样介绍自己,“一开始谁也不知道这个药到底能不能做成,需要多少时间能成,到底能走到哪一步。如果不是因为坚定的梦想,很难坚持下去”。


      “我也是个务实的人,在研发的过程中一旦树立了自己的目标,就只能一步一个脚印地去做,不留退路。”


      田红旗博士给自己的“标签”,贯穿了妥拉美替尼从研发到成功的整个过程。路虽远行则将至,事虽难做则必成。正是这种不计代价、全力以赴的精神,使得妥拉美替尼取得了I期临床试验客观缓解率(ORR)26.7%、II期临床ORR最佳可达35.8%的成绩。


      科州药物产品管线

      (图源:科州药物官网)


      除了已经获批的NRAS突变黑色素瘤适应症外,妥拉美替尼正在进行肠癌、肺癌等适应症的注册临床研究。其中,妥拉美替尼治疗肠癌的II期临床试验数据全球最佳,目前正在进行注册III期临床试验。值得欣喜的是,一旦肠癌、肺癌适应症获批,科州药物也将获得可观的收益。


      健康的盈利,才能保证公司长远的发展。在田红旗博士的设想中,科州药物的发展路径是“做完一款新药,再做下一款新药;解决完一个临床需求,再解决下一个临床需求”。科州药物真正的发展理念不是盈利,也不是为了创新而创新,而是服务于患者,做出真正能满足临床需求的好药。


      “我也常常跟内部团队说,公司绝不允许销售人员向不适用药物的人推销药品,这是科州药物的红线。科州药物要做到真正服务社会、反哺社会,做对社会有意义的事。”田红旗博士直言。


      与张江,结缘三十年

      在采访中,田红旗博士也告诉我们“科州”二字的多层含义:


      一是“科学驱动”,无论是科研还是销售,科学都贯穿于公司的各个方面;


      二是“科学之舟”,不断探索和突破;


      三是“用科学惠及九州”


      科州药物自2014年成立,选择落地张江,后来就一直扎根在这里。事实上,田红旗博士与张江的结缘时间更早。


      早在20世纪90年代,田红旗博士在中国科学院上海有机化学研究所就读博士期间便初闻“张江要打造一个‘中国药谷’”。21世纪初,田红旗博士回国之时,张江药谷已经打响了名号,成为国内创新药的聚集地。


      在选择公司地址时,田红旗博士自然而然选定张江。他发现,距离张江药谷大厦15分钟自行车程以内,能找到所需的CRO外包公司。在张江药谷范围以内,研发需要的临床前、毒理、药理、安评等上下游产业链十分完备,针对创新药企业的政策也十分优惠,同时还聚集了相当多的生物医药专业人才,“天时、地利、人和”无一不齐。


      “我们想自己建一个楼,然后扎扎实实地再做一个药,就在张江一直发展下去。”田红旗博士规划着建立自己的生产厂,将研发、生产、总部、销售整合到一起,让科州药物大楼成为张江的新地标之一。







      张江见证了科州药物从无到有、从小到大的发展历程,也为科州药物提供了雨林式的产业生态支持。未来,更多像科州药物一样的张江药企将在这片创新热土上,以科学为驱动,不断探索和突破,用创新药物惠及更多患者,为张江乃至中国生物医药产业的发展贡献力量。




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