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2月24日，广州喜鹊医药有限公司 (简称“喜鹊医药”) 自主研发的创新1类化学药物硝酮嗪 (TBN) 治疗肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的临床2期试验结果于国际医学顶级期刊JAMA子刊JAMA Network Open (IF10.5，中科院1区TOP期刊) 发表，文章题目为“Tetramethylpyrazine Nitrone in Amyotrophic Lateral Sclerosis : A Randomized Clinical Trial”。

文章由TBN治疗ALS临床2期试验牵头研究者、北京大学附属第三医院神经内科主任、北京大学医学部神经病学系主任樊东升教授担任通讯作者，联合临床2期试验研究团队共同完成。

肌萎缩侧索硬化俗称“渐冻症”，是一种以脑和脊髓运动神经元进行性退化为特征的致死性神经退行性疾病。ALS进展迅速、患者平均生存期仅约为3-5年，90%的患者在发病5年内死亡，被世界卫生组织列为五大绝症之一，给广大患者家庭和社会带来沉重的经济和心理负担。目前FDA仅批准3种ALS治疗药物，这些药物药效有限，难以满足临床需求，迫切需要开发安全有效的ALS治疗新药。

喜鹊医药硝酮嗪治疗ALS临床2期试验采用随机、双盲、安慰剂对照平行设计，共入组患者155例，治疗周期180天。试验结果显示，硝酮嗪治疗可显著延缓ALS患者握力下降，具有统计学显著差异 (P=0.037)。在年龄小于65岁、筛选期3个月内ALSFRS-R评分下降1-2分的患者中，与接受标准治疗的对照组相比，硝酮嗪呈剂量依赖性地改善ALSFRS-R评分、握力、延髓功能和呼吸功能等多项核心指标，接受硝酮嗪治疗高剂量组的患者，其握力、延髓功能和呼吸功能评分的改善幅度分别达到50.14%、64.71%和85.92%，均达到统计学显著差异，表明硝酮嗪可为患者的生活质量和生存能力带来实质性的改善与提升。

临床试验牵头研究者、论文通讯作者樊东升教授表示：喜鹊医药硝酮嗪治疗ALS试验是国内完成的首个治疗ALS创新化学药物临床试验，取得积极结果。ALSFRS-R延髓和呼吸功能评分、握力与ALS患者的生活质量密切相关，其显著改善为患者的生活质量带来实质性改善。同时，试验结果显示硝酮嗪在ALS患者中具有良好的安全性和耐受性，为药物进一步研发和应用奠定坚实基础。

喜鹊医药创始人、董事长王玉强教授表示：衷心感谢樊东升教授以及国内多位高水平专家及团队为硝酮嗪治疗ALS临床2期试验所付出的努力。TBN的临床2期结果在JAMA Network Open杂志发表，是对喜鹊医药团队多年努力的肯定，也是我国自主开发的小分子创新药物在ALS这一领域的重大突破。这一成果不仅证明了TBN在ALS治疗中的潜力，也为治疗ALS创新药物的开发提供了新的思路。喜鹊医药将继续与各方紧密合作，加速推进TBN的全球开发，争取早日将这一创新疗法带给全球ALS患者。

JAMA (The Journal of the American Medical Association）是由美国医学会主办的一种综合性临床医学杂志，主要发表临床研究相关论文，是全球最具影响力的医学期刊之一，与《柳叶刀》（Lancet）、《新英格兰医学杂志》（NEJM）、《英国医学杂志》（The BMJ）并称为“医学界四大顶级期刊”。

JAMA Network Open是美国医学会旗下的一本开放获取的学术期刊。作为JAMA网络的一部分，该期刊致力于发表关于医学和临床研究的高质量、开放获取的原创研究，依托母刊的品牌优势和学术资源，为研究者提供高水准的学术平台。

硝酮嗪是喜鹊医药创始人王玉强教授团队对中药有效成分川芎嗪分子进行化学结构修饰获得的First-in-Class“全球新”1类创新化学药物，具有多功能作用机理。硝酮嗪能够高效清除自由基、抑制钙离子超载、激活AMPK/PGC-1/Nrf2/HO-1信号通路增强线粒体功能、增加ATP产生、抑制mTOR信号通路激活自噬清除毒性蛋白和抑制炎症，从而可能延缓ALS运动神经元退化，减少肌肉萎缩和延缓肌肉力量下降。