不知不觉，5月已临近月底。在此，我们汇总了5月份4项临床失败案例，主要为肾病、眼病、非小细胞肺癌方面的研究。
一、Travere：肾病新药sparsentan Ⅲ期研究未达主要终点
5月1日，Travere Therapeutics发布其双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂（DEARA）sparsentan用于治疗局灶节段性肾小球硬化（FSGS）的关键III期DUPLEX研究的主要疗效结果，宣告临床失败。sparsentan于2023年2月17日获FDA加速批准上市，用于治疗IgA肾病，成为了该疾病领域的首个非免疫抑制疗法。
Travere Therapeutics研发管线
虽然该研究未达到主要临床终点，不过该公司仍然表示将与监管机构合作，探索sparsentan在美国申报补充新药申请（sNDA）的潜在途径。
二、HanAll Biopharma：干眼病新药Tanfanercept Ⅲ期临床失败
5月19日，HanAll Biopharma公布Tanfanercept治疗中重度干眼病（DED）患者的III期研究结果：第8周时，Tanfanercept治疗组患者角膜中央染色评分（CCSS）或干眼评分（EDS）的改善均未显示出统计学意义，没有达到主要终点。
HanAll Biopharma研发管线
尽管临床失败，未达到主要终点，但是Tanfanercept达到了一项次要终点指标，即泪液分泌测试（Schirmer testing）达到高度统计学意义的改善。
HanAll表示，将继续审查VELOS-3研究的数据以及所有关于Tanfanercept研究的汇总数据，以完善下一项研究的设计。
三、Annexon：眼病新药ANX007 Ⅱ期未达主要终点
5月24日，Annexon Biosciences公布其C1q抗体药物ANX007用于治疗地图样萎缩（GA）患者的2期ARCHER临床试验的主要结果，未能达到2期试验的主要终点，临床失败。
Annexon Biosciences研发管线
但是，Annexon首席执行官Douglas Love仍对读数持积极态度，表示：“根据ARCHER试验的总体顶线数据，相信ANX007有可能成为GA患者的一种新治疗选择。”
Annexon目前正在计划进行III期试验，Love透露研究设计已经准备完毕，预期将在“今年年底，明年年初”开始。
四、Mirati Therapeutics：西曲替尼联合纳武利尤单抗治疗NSCLC Ⅲ期临床失败
5月24日，Mirati Therapeutics宣布，西曲替尼（sitravatinib）联合纳武利尤单抗治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的III期研究未达到显著改善患者总生存期的主要终点。
Mirati Therapeutics部分管线
虽然该研究临床失败，未达到主要终点，但是Mirati表示，主要研究者（PI）可以选择继续治疗有临床获益并希望继续接受治疗的患者。
小结
以上4项临床失败案例集中在临床Ⅱ期和Ⅲ期，其中3项Ⅲ期试验虽然失败了，但是研发公司并没有完全放弃该试验，而是另辟蹊径。而另外一项Ⅱ期试验虽然未达到主要终点，但研发公司仍计划进行Ⅲ期试验。众所周知，新药研发有着“双十”定律，即耗费十年时间，投入十亿美元。接二连三的临床失败揭示了新药研发之路充满坎坷与荆棘。同时，失败乃成功之母，新药研发也在失败中不断进步。
参考资料：
各公司公告
2025-06-15
26页
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