2015年8月，《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》发布，拉开我国药品审评审批改革的序幕，加快了新药研发速度。2016-2021年，短短6年，我国便已有66款国产1类新药上市。从跟跑到努力并行，中国创新药事业一路高歌猛进，破茧成蝶，不断突破国产药自主创新能力弱的瓶颈，中国正从医药制造大国迈向医药创新强国。
不过，国内目前的新药研发与全球领先水平仍然存在差距，尚需努力。国内药企主要面临着以下几个挑战：
6%靶点囊括超4成新药：同质化严重
2016-2021年，我国 I 类新药申请受理数量逐年提高，年复合增长率（CAGR）高达40%。然而，前 6% 的靶点便已囊括了超40%的新药，其中国内仅申报并获CDE受理的PD-L1新药就近60款……在研新药集中度高已是业内不争的共识。
2016-2021新药涉及靶点TOP30
图片来源：中国 I 类新药靶点白皮书
对于药企而言，是选择积极投身热门赛道、还是转身另辟蹊径？不同选择、策略不同，这其中的抉择不亚于天人交战。
热门靶点变迁，研发跟风≠市场保障
铁打的创新药增长，流水的靶点「顶流」。2016-2021年间，申报的新药数量始终增长，热门靶点却是年年不同。2016年，EGFR稳坐热门靶点榜首，2年后却险些跌出前5；Claudin 18.2于2019年前还“查无此人”，2021年就已荣升至TOP2……
2016-2021年热门靶点变迁
数据来源：中国 I 类新药靶点白皮书
然而，跟风研发是捕捉了风口，还是撞上了枪口，尚不可一概而论。对于部分药企而言，还要面临着“新药研发进度赶不上市场发展速度”的问题。面对大量未被满足的临床需求，率先上市的一批药品大概率享有更高的市场份额，后来者则很难在市场中多分一杯羹。PD-1药物的无限内卷便是真实写照。
国内PD-1药物研发格局（部分）
图片来源：中国 I 类新药靶点白皮书
本应享受生物创新药“高科技产物”的红利，在扎堆鏖战的境况下，上市后也不得不考虑控制成本。若在研药品进度在赛道上并不占优势，比起盲目追赶，或许及时止损不失为一种更好的选择。
试错成本高昂，牵一发而动全身
然而，不同于其他行业，新药研发本就是一项试错成本极其高昂的行业，周期长、投入大、风险高。一旦做出选择，后续便是资金、人力和时间的大额支出。
稍有不慎，无论是主动放弃止损、还是被动终止，数千万乃至数亿元的投入都将如石沉大海。亡羊补牢固然有效，但在新药立项之初，便能根据药企优势，选择最优的赛道和策略，从而节省后续测试的时间和金钱，才能从根源解决问题。
当下政策鼓励创新，但拒绝盲目跟风热门靶点，提倡差异化创新。对于创新药研发，要想跻身肿瘤、神经系统、感染、消化系统及代谢……等热门领域，并能充分发挥各自优势，药企应当如何进行靶点布局？
是选择走热门靶点best in class、还是潜力靶点first in class路线？对于正在研发进度止步不前的新药，是否需要及时后撤止损……这些无一不是药物立项、研发、上市路上必须要解决的问题。
数据在左，决策在右。然而，不少企业囿于手中有限的市场数据，而决策困难或失误，从而投入大量沉没成本。为了帮助探讨以上问题，我们借助药融云数据库，梳理了2016-2021年间国产I类新药申请受理情况、所涉及的靶点和最新研发进度；并对其进行分类统计，整理出热门靶点变迁史、近6年来各大治疗领域对应新药的靶点分布统计、5大热门靶点的最新全球研发进度；还以全球及中国创新药IND以上的靶点为基础，整理出最有潜力的「中国新」靶点……
最终，将以上内容编纂成为《中国 I 类新药靶点白皮书》，于本周三开始提供免费下载。此外，我们还将于1月11日（本周二）19:30-20:20，在药鼎记直播间与大家分享白皮书，一睹为快，诚邀各位医药人前来聆听，共同探讨中国创新药新机遇！等不及的朋友，可不要错过！
2025-06-15
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