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    派真生物PackGene

    派真生物PackGene

    共发布文章：25篇
    • 重大进展！Atsena基因疗法ATSN-201再获FDA RMAT认定，用于治疗XLRS视网膜劈裂症！
      审批动态
      近日， Atsena Therapeutics宣布其在研基因治疗产品 ATSN-201 获得美国FDA授予的“再生医学先进疗法（RMAT）”认定，用于治疗 X 连锁性视网膜劈裂症（ XLRS ） 。 关于X连锁性视网膜劈裂症（XL RS ）。 XLRS 是一种由 RS1 基因突变引起的 单基因X连锁遗传病 。
      派真生物PackGene
      2025-04-17
      TS FDA XLR
    • 派真生物赋能基因疗法，为雷特综合征患儿开启生命新程
      前沿研究
      2025年3月14日，广州妇儿中心增城院区研究型病房里，来自山西的雷特综合征（Rett Syndrome, RTT）患儿溪溪（化名）的父亲眼中满是欣慰。 基因疗法为RTT患儿“补”上希望。 溪溪今年6岁，父母回忆，她在一岁左右还能简单地叫“爸爸”“妈妈”。
      派真生物PackGene
      2025-03-19
      派真生物 Rett syndrome 基因疗法
    • 脑全域神经再生基因疗法突破阿尔茨海默病难题：新研究在AD小鼠模型中显著改善认知功能
      前沿研究
      阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease，AD）是一种常见的不可逆神经退行性疾病，全球患者数以千万计，且随年龄增长发病率不断攀升。 传统干预手段大多聚焦于早期去除或抑制β淀粉样蛋白（Aβ）与Tau蛋白，却难以在中晚期挽救已大量丢失的神经元。 阿尔茨海默病的发病机制十分复杂，临床上普遍观察到患者大脑皮层与海马区神经元显著丢失，并伴随Aβ斑块、神经炎症等病理特征。
      派真生物PackGene
      2025-03-08
      Aβ 阿尔茨海默病 脑全域神经再生基因疗法
    • 热烈祝贺华南首例戈谢病基因治疗成功落地广州市第一人民医院
      临床研究
      近日，在 广州市第一人民医院血液内科王顺清主任 的主导下，一名罹患罕见遗传病“ 戈谢病 ”的患者于近日成功接受基因治疗。 基因疗法打破终身用药困局。 此次接受治疗的患者已有12年戈谢病病史，据 广州市第一人民医院南沙医院血液内科张玉平主任 介绍，患者长期依赖昂贵的酶替代疗法（ERT）控制病情，但该疗法需终身用药且经济负担沉重。
      派真生物PackGene
      2025-03-04
      广州市第一人民医院 戈谢病 基因治疗
    • IF=40.5，跟着高分综述深入学习基因治疗递送载体AAV-载体开发篇
      前沿研究
      近期Signal Transduction and Targeted Therapy杂志（IF=40.5）上发表了一篇重量级AAV基因治疗综述文章（通讯作者为美国马萨诸塞大学Chan医学院的高光坪教授），深入探讨了AAV基因治疗的最新突破与未来趋势。 本篇将介绍rAAV的衣壳和基因组开发策略，以提高AAV的感染效率、组织特异性和治疗基因的表达效率。 衣壳设计是为不同临床应用开发定制rAAV的主要策略。
      派真生物PackGene
      2024-10-26
      基因治疗 AAV
    • 基因疗法在体内自动将Omega-6转化为Omega-3脂肪酸
      前沿研究
      根据美国疾病控制中心的数据，近20%的儿童和青少年被认为是肥胖的。 研究表明，肥胖可能会对多种健康状况产生显著影响，包括关节炎、心脏疾病和其他代谢问题，美国儿科学会现在推荐早期和强化治疗来对抗肥胖。 “我们已经知道，儿童患关节炎的头号可预防风险因素是超重，” Guilak博士说。
      派真生物PackGene
      2024-10-22
      脂肪酸 肥胖 关节炎
    • 客户文献解读 | AAV基因替代疗法有效恢复DFNB111型耳聋小鼠的听力
      前沿研究
      遗传因素导致的听力损失占比高达60%。 目前尚无有效的方法可以恢复遗传性听力损失患者的自然听觉感知。 近年来AAV基因疗法在治疗遗传性耳聋方面展现了巨大的潜力。
      派真生物PackGene
      2024-10-15
      听力损失 AAV
    • 再次获批！热烈祝贺瑞风生物RM-101注射液国内IND获批
      审批动态
      近日，瑞风生物针对Usher综合征的创新药物RM-101 获得中国国 家药品监督管理局(NMPA)审批 ， 这是RM-101注射液IND申请继获得 美国食品药品监督管理局（FDA） 审批后的又一 重大 里程碑 。 Usher综合征是与视网膜色素变性有关的最常见综合征。 Usher综合征主要分为三种类型，其中II型最为普遍，约占所有Usher病例的70%，其最常见致病基因为USH2A。
      派真生物PackGene
      2024-10-12
      创新药物 IND
    • 有望一次性治愈遗传疾病，Intellia公司体内基因编辑疗法3期临床启动
      临床研究
      当地时间10月7日，Intellia公司的LNP-mRNA体内基因编辑疗法 NTLA-2002 的3期临床试验HEALO正式启动。 这是一项针对遗传性血管性水肿（HAE）治疗的全球关键3期研究，旨在评估NTLA-2002在60例I型或II型成人HAE患者中的疗效和安全性。 3期临床研究HAELO是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照研究。
      派真生物PackGene
      2024-10-11
      遗传疾病 基因编辑疗法 Intellia
    • 基因递送的多面手：慢病毒载体
      前沿研究
      慢病毒是以HIV-1为基础改造而来的一种病毒载体。 在数十年的应用中，慢病毒载体的生物安全性和有效性不断被提升，目前已经成为体内外生物实验中一种功能非常强大的基因递送工具。 目前慢病毒载体主要应用在以下几个方面：。
      派真生物PackGene
      2024-10-09
      HIV 基因递送