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凭借强大的创新能力，瑞风生物已在基因编辑药物研发方面取得了多项世界领先的成果。目前，瑞风生物是全球唯一实现治愈α和β两类地中海贫血遗传病的创新科技公司。地中海贫血全球受累人群广泛，存在重大未被满足的临床需求。瑞风生物先导产品β-地中海贫血RM-001在全球范围内首次开展了基于新靶点基因编辑的临床研究，并取得了国际领先水平的临床疗效，全部受试者实现迅速脱离输血并治愈，具有Best-in-Class潜力。确证性临床试验有望近期开展。

与此同时，瑞风生物还在α-地中海贫血领域取得了重大突破，其创新的基因编辑药物RM-004已成功治愈首位患者，展示了其First-in-Class潜力。这是国际上首个且唯一一款实现α-地贫患者治愈的创新药物。

在眼科药物方向，视网膜疾病Usher综合征全球首创药物RM-101于2024年相继获得中美监管部门批准开展临床试验。在中长期规划中，公司还布局了CNS和肝脏等领域的重大疾病体内基因编辑疗法，部分项目已取得阶段性进展。

作为企业战略发展的关键一环，瑞风生物还构建了核心技术平台——TIPBIG™，该平台结合了基因组学、人工智能和实验生物学等技术，推动公司在基因编辑工具等多个关键技术方面的创新。瑞风生物是中国为数不多的拥有自主知识产权基因编辑技术工具组合的创新型科技企业，在全球范围内布局了多个发明专利家族，包括CRISPR/Cas12、CRISPR/Cas13及碱基编辑等系统，形成了强大的知识产权网络。

目前，瑞风生物正在主持多项国家和省市科技项目，包括“国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项”和“2022年广东省重点领域研发计划”等，并连续两年入选“中国潜在独角兽企业”，连续三年入选“广州未来独角兽企业”。另外，公司也获得了来自产业媒体和专业机构评选的多项荣誉，如“2024年广州最强科创领头羊TOP10”、“2024年未来医疗100强·中国创新医药与生物制品榜”、“2023年未来医疗100强·中国创新生物医药榜”等 。

在全球生命科学创新竞争白热化的今天，此次融资，对瑞风生物而言，不仅是资金的注入，更是市场的信任。“能在当前市场环境下获得这一重要融资，我们倍感荣幸。此次融资不仅是对我们创新能力和研发成果的高度认可，更为后续战略布局注入澎湃动力。”瑞风生物表示，“基因编辑技术作用于生命最底层的遗传编码，为疾病治疗带来治愈性价值，是范式转变。在这一领域，我们全力释放这一革命性技术对生命健康的价值。感谢新老投资人的信任和支持。创新环境充满挑战，道路险阻，我们始终会坚守为生命创新的强大信念，逆风而行，推动瑞风生物发展成为全球生物医药领域的领军企业。”

瑞风生物是中国头部的基因编辑药物创新企业，以基因编辑技术为核心驱动，致力于革新性药物的诞生。瑞风生物是国际上早期应用基因编辑探索遗传疾病治疗的高水平团队，并持续在血液科、眼科等疾病方向积累了开创性成果，在包括基因编辑工具创新、成药策略发现、新型动物模型构建、多层次药效和安全性评估等层面具备了高水平的技术积累，拥有体内和体外两大创新药物方向。瑞风生物的使命是基于革新性的基因技术，为严重疾病患者提供可及性和治愈性药物。目前在遗传病、复杂疾病和肿瘤领域等皆有管线布局，其中β-地贫创新药已经取得全球领先水平的临床进展，α-地贫方面实现了全球首例患者治愈的突破，Usher综合征全球首创基因编辑药物IND申请已获中美监管部门批准。

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