文 l BiG专栏 2024年，FDA共批准上市50款新药，包括31款生物大分子药物（62%）和19款小分子药物（38%），其中，有20款药物（40%）被评定为为突破性疗法（文末表格附上）。这20款药物从分子类型来看，有10款小分子药物（50%）、5款单抗类药物（25%）、3款双抗类药物（15%）、1款蛋白类药物（5%）和1款小核酸药物（5%）。从疾病领域来看，有9款抗肿瘤药（45%）、5款罕见病药（25%）、2款肝病药（10%），其余包括心血管、神经性、免疫、皮肤等领域药物均各有1款药物（5%）获批上市。从剂型来看，包括10款注射剂、7款片剂以及3款胶囊；涉及THR-β、INHBA、CFD、IL-15R等多个靶点（图1）。图1.这20款药物的分子类型、疾病领域、剂型分类
在此，我们将根据2024年FDA批准的新药数据，向大家介绍2024年FDA批准的最值得关注的十大突破性疗法药物。
1.Rezdiffra——四十年来首款获FDA批准的NASH疗法
2024年3月14日，Madrigal的口服小分子药物Resmetirom（Rezdiffra）获FDA加速批准上市，用于治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎（NASH，现称为MASH）患者。Rezdiffra是一款甲状腺激素受体-β（THR-β）的口服选择性激动剂，其活性成分为resmetirom，它通过激活肝脏中的甲状腺激素受体，减少肝脏脂肪的积累，减少瘢痕和炎症。这是40年来首款获FDA批准上市的用于治疗伴有中度至晚期肝瘢痕形成（纤维化）的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者的药物，需配合饮食和运动一起使用。2.Winrevair——十多年来首款获FDA批准的PAH疗法
2024年3月26日，FDA批准默沙东的“first-in-class”疗法Winrevair上市，用于治疗肺动脉高压（PAH）。Winrevair是一款“first-in-class”的IIA型激活素受体（ActRIIA）融合蛋白。它将ActRIIA经过改造的细胞外域与抗体的Fc端融合在一起。它可以阻断激活素与细胞膜上的受体结合，从而降低激活素介导的信号传导。用于治疗肺动脉高压（PAH）患者。Winrevair是默沙东于2021年以约115亿美元收购Acceleron Pharma公司获得的关键疗法。3.Voydeya——全球首款口服补体因子D抑制剂
2024年3月29日，FDA批准阿斯利康首创口服补体因子D抑制剂Voydeya上市，Voydeya是一款“first-in-class”口服小分子，作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）的附加疗法，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的血管外溶血（EVH）状况。目前，Voydeya 已被美国 FDA 授予突破性疗法认定，并被欧洲药品管理局授予PRIME资格。此外，Voydeya 还被美国、欧盟和日本授予治疗 PNH 的孤儿药资格。2024年4月22日，FDA批准ImmunityBio旗下Altor BioScience所开发的白细胞介素-15（IL-15）超级激动剂Anktiva与卡介苗（BCG）联合使用，用于治疗对BCG无应答且伴有原位癌（CIS）的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成年患者。Anktiva是一款IL-15超级激动剂。IL-15通过影响自然杀伤（NK）细胞和免疫T细胞的发育、维持和功能，在免疫系统中发挥着至关重要的作用。Anktiva在2019年获FDA授予突破性疗法认定，用于与BCG联合治疗此前对BCG应答不佳的非肌层浸润性原位膀胱癌患者。5.Ojemda——FDA批准的首款用于BRAF融合或重排的儿童治疗药物
2024年4月23日，FDA加速批准Day One公司tovorafenib（Ojemda）上市，Ojemda是一款口服脑渗透高选择性II型RAF激酶抑制剂，其经过美国FDA加速审批，用于6个月及以上的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者，患者携带BRAF融合或重排，或者BRAF V600突变。这是FDA首个批准的系统性疗法用于治疗携带BRAF重排（包括融合）变异的儿童低级别胶质瘤患者。6.Kisunla——首个且唯一一个在清除淀粉样蛋白斑块后可停药的疗法
2024年7月2日，FDA批准了礼来（Eli Lilly and Company）的Kisunla（donanemab），Kisunla是一款靶向β淀粉样蛋白（Aβ）的单克隆抗体，它能与N3pG的淀粉样蛋白亚型特异性结合，从而促进淀粉样斑块的清除。用于治疗出现早期症状的阿尔茨海默病（AD）的成年人。Kisunla是首个有证据表明在淀粉样斑块清除后可停止治疗的淀粉样斑块靶向疗法。2021年6月，Donanemab被FDA授予突破性疗法认定。7.Itovebi——一款潜在“best-in-class”的PI3Kα抑制剂
2024年10月10日，FDA批准罗氏旗下基因泰克（Genentech）公司开发的口服小分子疗法Itovebi，Itovebi是一款PI3Kα抑制剂，具有高度的体外PI3Kα抑制效力和选择性，能够特异性触发PI3Kα蛋白突变体的分解。Inavolisib联合Palbociclib和Fulvestrant，用于治疗HR阳性/HER2阴性、PIK3CA突变的晚期乳腺癌患者。该疗法曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定。8.Voranigo——首款用于治疗IDH1或IDH2易感突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的全身性疗法
2024年8月6日，FDA批准Servier Pharmaceuticals公司的Voranigo上市，Voranigo是一款“first-in-class”IDH1和IDH2抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白，用于手术后治疗携带易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的12岁及以上成人和儿童患者。它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定，是FDA批准的首款用于治疗IDH1或IDH2易感突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的全身性疗法。9.Revuforj——首款用于治疗患有KMT2A易位的复发性或难治性急性白血病患者的Menin抑制剂
2024年11月15日，FDA批准“first-in-class”小分子抑制剂Revuforj，用于治疗携带KMT2A易位的复发或难治性（R/R）急性白血病成人和1岁以上儿童患者。Revumenib是一种针对menin-KMT2A相互作用的强效、选择性小分子抑制剂，正在开发用于治疗KMT2A重排急性白血病和NPM1突变型（mNPM1）急性髓系白血病（AML）。Revuforj是用于治疗此类患者群体的首款获批menin抑制剂。Revumenib用于治疗KMT2A重排急性白血病的新药申请曾获美国FDA的优先审评资格以及突破性疗法认定。10.Tryngolza——"first-in-class"反义寡核苷酸疗法
2024年12月19日，FDA批准Ionis Pharmaceuticals开发的"first-in-class"反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza上市，用于作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）。Olezarsen是一种反义寡核苷酸疗法，旨在抑制机体产生apoC-III。FDA曾授予olezarsen治疗FCS的快速通道资格，并于2024年2月授予该疗法孤儿药资格和突破性疗法认定（BTD），6月授予优先审评资格。表1. 2024年FDA批准的20款突破性疗法药物
注：表格数据为笔者手动统计，如有错误及纰漏，还请文末留言指正。
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2025-06-08
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