Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症( AATD )是一种严重的遗传性疾病,其致病机制为 SERPINA1 基因的 PiZ 突变导致肝脏和肺部同时受损。 突变导致的错误折叠的 A1AT 蛋白堆积引发肝炎或肝硬化,而肺部因缺乏功能性 A1AT ,造成中性粒细胞弹性酶过度活跃,导致肺气肿。 2025 年 6 月 2 日,德克萨斯大学西南医学中心 Daniel Siegwart 团队发表在《 Nature Biotechnology 》上的一项研究,报道了一种双选择性器官靶向脂质纳米颗粒( Dual SORT LNPs ),为 AATD 等复杂多器官疾病的基因编辑治疗提供了新方向。
厚存纳米
2024-03-14
A1AT
多器官疾病
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