2024年7月25日,中美瑞康(Ractigen Therapeutics)宣布其自主研发的小激活RNA (saRNA)药物RAG-18获得美国食品药品监督管理局(FDA)的儿科罕见病药物资格认定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)。 RAG-18是一种首创作用机制的创新型治疗策略,用于治疗由任何DMD基因突变引起的杜氏肌营养不良(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)和贝氏肌营养不良(Beker Muscular Dystrophy, BMD)。 罕见儿科疾病认定(RPDD) 是FDA针对美国患者人数少于20万且严重危及18岁以下儿童生命的儿科罕见病药物资格认定,旨在鼓励开发和批准针对罕见儿科疾病的治疗方法。
中美瑞康
2024-07-25
Ractigen Therapeutic
杜氏肌营养不良