RAG-1C 通过上调 p21 基因表达，抑制视网膜色素上皮（RPE）细胞的异常增殖和迁移，从而阻止 PVR 的进展。PVR 是孔源性视网膜脱离（RRD）修复术后的一种严重并发症，以视网膜下和/或视网膜前纤维膜形成为特征，常导致视网膜再次脱离、最终可能导致严重的视力下降甚至失明。目前尚无获批药物专门用于治疗 PVR，玻璃体视网膜手术仍是主要的治疗手段，存在巨大的未被满足的临床需求。

此次 I 期临床试验为多中心、随机、双盲、剂量递增的首次人体研究，旨在评估 RAG-1C 用于预防玻璃体切除术后发生增殖性玻璃体视网膜病变的安全性/耐受性、药代动力学和初步有效性。

中美瑞康创始人兼首席执行官李龙承博士表示：“RAG-1C 是一款全球首创的 RNA 疗法，有望为 PVR 患者带来突破性的治疗方案。此次 CDE 临床试验许可的获批，使得 RAG-1C 成为国内首款获批临床的 saRNA 药物，这不仅体现了 RNA 激活技术的前沿性，也表明中国监管机构对这一创新机制的充分认可。由于 PVR 病理机制复杂，且长期缺乏有效的药物治疗，我们相信 RAG-1C 能通过精准的基因调控机制，为患者提供全新的治疗选择，填补 PVR 治疗领域的空白。”

RNA 激活是中美瑞康创始人李龙承博士及其团队在国际上开创，并已经过临床验证的平台技术。该技术利用靶向基因启动子区域的双链 RNA 来激活基因表达，以恢复治疗性蛋白的水平。RNA激活技术是制药领域十分稀缺的平台技术，在药物开发上具有广阔的应用前景，包括遗传性疾病、慢性疾病、代谢性疾病、心脑血管疾病、肿瘤等。