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武田创新疗法在中国申报上市，开创治疗cTTP的新篇章

ADAMTS13 血栓性血小板减少性紫癜 cTTP
04/10
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这款创新的酶替代疗法用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP），已于 2023年11月获得美国FDA批准，并成为首款获得FDA批准的cTTP治疗酶替代疗法， 适用于成人和儿童患者。 cTTP是一种罕见的慢性凝血疾病，由于ADAMTS13酶的缺失或功能失常，导致血管性血友病因子（VWF）多聚体在血液中积累，引发血小板聚集与粘连，进而造成小血管异常凝血。 2023年11月，武田宣布FDA批准阿帕达酶α的上市申请。
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