3月20日,Alnylam公司宣布, 美国FDA已批准其RNAi 治疗药物 vutrisiran A (商品名 AMVUTTRA ® ) 的补充新药申请 (sNDA),用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)。 据其新闻稿,Alnylam宣布A MVUTTRA®(vutrisiran)获得FDA批准,这是 首个能减少ATTR淀粉样变性伴心肌病(ATTR-CM)成人心血管死亡、住院和心衰急诊的RNAi治疗药物。 这是Amvuttra获得的第二项批准 , 此前该药物于 2022 年 6月 获批用于治疗 由遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性 (hATTR-PN) 引起的多发性神经病。
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