5月12日，Stylus Medicine宣布已筹集了8500万美元（约6.11亿人民币），用于开发一套技术以攻克细胞和基因治疗领域三个“圣杯”级别的难题——靶向基因插入、非病毒DNA递送以及细胞治疗的现货解决方案。

Stylus Medicine位于马萨诸塞州剑桥市，成立于2022年，从RA Capital Management和Khosla Ventures筹集了一笔此前未公开的4000万美元A轮融资。最近又获得了4500万美元的追加投资，投资人包括RA capital、礼来、强生、Chugai、Kholsa ventures、Myeloma inventment fund和tachyon ventures。

Stylus开发了一种基于病毒蛋白（称为重组酶）的新型基因编辑技术。这些蛋白能够自然地将大片段DNA插入细菌基因组，但Stylus利用机器学习设计了能够靶向人类基因组特定区域的重组酶。该技术基于加州大学伯克利分校和Arc研究所科学家Patrick Hsu的研究成果。与基于CRISPR基因编辑的概念相似的基因插入技术相比，该技术有望更加简单和安全，仅需两个组分：编码重组酶的mRNA和治疗性DNA。

Stylus正在将这两种分子封装在同一脂质纳米颗粒中，以开发一种易于给药的输注疗法，该疗法能够重新编程免疫细胞以靶向肿瘤。目前，只有少数生物技术公司开始了所谓的体内细胞治疗的临床试验，但还有数十家公司正争先恐后地加入这一浪潮。尽管如此，Stylus认为其技术将使其占据优势。

公司初步重点是开发体内CAR-T细胞疗法。Stylus的方法能够在体内实现精准且持久的CAR-T细胞生成。这些CAR-T治疗利用靶向细胞的脂质纳米颗粒（LNP）将治疗性载荷直接递送至体内的免疫细胞。这种方法有潜力改变患者的治疗方式，提高患者的可及性，并重新定义医学的可能性。

目前由几家公司的产品所采用的治疗方法需要从患者体内提取细胞，在实验室中对细胞进行改造，然后在化疗预处理后重新输注到患者体内。这种方法已经拯救了数千人的生命，但它成本高昂且过程繁琐。为了打破这一壁垒，Nuwaysir表示，这些疗法需要具备五个特性：它必须是一种体内细胞疗法；它必须“尽可能简单”，尽量减少改造细胞的步骤；它必须是非病毒性的，以减少免疫原性和生产问题；它必须具有持久性，能够在免疫细胞的基因中产生永久性改变；并且编辑系统必须能够递送大型基因载荷。

该公司的大型丝氨酸重组酶是实现这些目标的关键。几年前，Hsu和伯克利和斯坦福的合作者开始系统地搜索基因组数据库，以寻找尽可能多的大型丝氨酸重组酶。Stylus进一步推进了这项工作，并利用人工智能设计了新的重组酶，这些重组酶可以在人类DNA的一个未公开区域插入基因，该公司认为这个区域是一个安全插入治疗基因的位置。

Stylus的员工规模较小，约有30到40人，计划以适度的速度增长，并将最初的重点放在癌症领域。Stylus的员工规模较小，约有30到40人，计划以适度的速度增长，并将最初的重点放在癌症领域。

Emile Nuwaysir是Stylus Medicine的董事长兼首席执行官。此前，Emile曾担任BlueRock Therapeutics的首席执行官兼董事长，该公司是拜耳制药的一个独立运营子公司。作为公司创始之初的首席执行官，Emile帮助建立了一个处于细胞医学和基因医学交叉领域的平台型公司，开发了一系列首创的治疗项目管线，并管理了公司与拜耳的收购及运营事宜。Emile也曾是Ensoma的首席执行官，以及国际倡导组织“再生医学联盟”（Alliance for Regenerative Medicine）的前主席，该联盟由400多家会员公司组成，致力于推动细胞和基因药物的发展。

Jason Fontenot是Stylus Medicine的首席科学官。在加入Stylus之前，Jason曾担任Sangamo Therapeutics的首席科学官（CSO）、Immusoft的首席科学官、Juno Therapeutics的探索性研究负责人以及Biogen免疫学研究小组负责人。Jason领导并参与了众多小分子药物、生物制剂以及细胞与基因治疗药物开发项目的成功推进。这些工作促成了多项新药临床试验申请（IND）的提交，包括目前正在临床开发中的项目以及两种获得FDA批准的疗法——靶向CD19的CAR-T细胞疗法Breyanzi用于治疗B细胞淋巴瘤，以及靶向CD25的单克隆抗体Zinbryta用于治疗多发性硬化症。

Arc研究所联合创始人，加州大学伯克利分校生物工程教授Patrick Hsu博士是该公司的创始人。Patrick Hsu是CRISPR基因编辑先驱张锋教授的第一届研究生。其他科学创始人包括斯坦福大学Ami S. Bhatt教授、Michael C. Bassik教授和Lacramioara Bintu教授。

总结

Stylus的推出正值许多投资者从基因编辑领域撤退之际，他们似乎对不断扩大的基因操作方法工具箱感到厌倦，而这些方法中的许多都声称会取代先前的技术。

当Tome在2023年底带着2.13亿美元启动时，该公司声称其将大片段DNA拖放到基因组特定部分的技术是“基因组医学的最终篇章”。但仅仅八个月后，Tome表示资金即将耗尽，该公司于去年秋季倒闭。其迅速的倒闭给新基因编辑公司的前景蒙上了一层阴影。

尽管如此，Stylus的8500万美元融资是自Tome以来基因编辑初创公司启动时获得的最大一笔资金，略高于Averna Therapeutics（前身为Exsilio Therapeutics）去年6月筹集的8200万美元用于推动其基因组药物的研发。

参考资料：https://endpts.com

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