2025年6月18日，Neurona Therapeutics，一家推进神经系统疾病再生细胞疗法的临床阶段生物治疗公司，宣布其NRTX-1001的1/2期临床试验已完成首例患者给药，迄今为止未报告任何重大手术并发症或不良事件。该疗法针对的是患有耐药性双侧内侧颞叶癫痫（MTLE）的成年患者。

MTLE是成人中常见的一种局灶性癫痫，主要影响颞叶的内部结构，癫痫发作通常始于一种叫做海马回的脑区。对于药物难治性癫痫患者，通过手术切除或激光消融受损的颞叶是标准治疗方式，然而这可能导致患者的认知障碍。

NRTX-1001是一种源于人类多能干细胞的再生细胞候选疗法。这些完全分化的中间神经元分泌抑制性神经递质γ-氨基丁酸（GABA）。通过一次性给药，这些人类中间神经元可以整合到人类大脑中，持久存在并提供长期的GABA信号，以修复过度兴奋的神经网络。

Neurona公司目前正在进行单侧MTLE的1/2期临床试验，该试验的初步疗效和安全性数据最近已在2025年美国神经病学学会 (AAN) 年会上公布。基于这些数据，Neurona公司已启动NRTX-1001治疗双侧 MTLE 的第二期1/2期临床试验，并宣布已完成8 名单侧MTLE研究扩展队列的入组。双侧MTLE研究 ( NCT06422923 ) 将招募10名成年受试者，在影像引导下，将NRTX-1001一次性脑内注射至大脑双侧颞叶区域。该研究旨在评估安全性、耐受性和初步疗效，并在给药后约每季度进行一次为期两年的随访评估。

NRTX-1001将于2025年下半年启动关键性III期EPIC试验（EPIlepsy Cell Therapy）。该试验为随机、假手术对照、双盲研究，旨在评估NRTX-1001对耐药性内侧颞叶癫痫（MTLE）的疗效。该试验基于其与FDA在再生医学先进疗法 (RMAT) 认定下的讨论。在单侧和双侧 MTLE 人群中开展的 1/2 期和 3 期临床试验结果旨在支持其用于治疗耐药性 MTLE 的潜在上市申请。

今年4月，Neurona公司在美国神经病学学会（AAN）年会上公布了其单侧MTLE试验的最新数据。结果显示，在7-12个月的疗效终点期间，致残性癫痫发作较基线减少了92%；在12个月终点时，应答率为80%（4/5），癫痫发作减少了75%以上；所有应答者（4/4）在接受单次低剂量NRTX-1001（队列1）治疗后，在18-24个月的随访中均获得了持久的癫痫控制。队列1中的所有患者（5/5）的生活质量测试评分均显著提高，迄今为止没有患者出现持续的认知能力下降。重要的是，NRTX-1001仍然具有良好的耐受性，迄今为止未出现与细胞疗法相关的不良事件。

Neurona计划在 2025 年 12 月的美国癫痫协会年会上展示用低剂量（队列 1）和高剂量（队列 2）NRTX-1001治疗的前 10 名单侧 MTLE 患者的扩展耐久性数据，以及参加单侧 MTLE 扩展队列的另外 8 名患者的新结果，以及首批双侧 MTLE 患者的早期数据。

“NRTX-1001 细胞疗法与目前药物难治性癫痫的治疗方法截然不同，因为它旨在针对此类癫痫的潜在生物学机制，”该试验的当地首席研究员医学博士Peter Warnke 表示，“目前的外科治疗，无论是手术切除还是激光消融术（用于切除或消融问题组织），都具有组织破坏性，并且由于永久性认知障碍的高风险，不适用于双侧 MTLE 患者。因此，NRTX-1001可能代表一种新型的非破坏性治疗模式，为这类医疗资源匮乏的患者群体提供癫痫发作控制并保留神经认知功能。”

Neurona 首席执行官兼联合创始人 Cory R. Nicholas 博士表示：“我们很高兴能够扩大NRTX-1001的临床开发，以治疗双侧 MTLE。这项试验不仅强调了推进NRTX-1001临床试验以满足更广泛的耐药性癫痫患者群体需求的重要性，还将首次评估将中间神经元细胞输送至大脑两侧的安全性，为未来在阿尔茨海默病和其他神经系统疾病中的潜在细胞疗法应用铺平道路。”

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