近日，第30届欧洲血液学（EHA 2025）大会在意大利米兰召开。正大天晴自主研发的罗伐昔替尼（JAK/ROCK双通路抑制剂，TQ05105）以口头报告（Oral Presentation）的形式，首次公布了其用于急性移植物抗宿主病（aGVHD）的Ib期临床研究结果。本研究是此次大会上关于aGVHD新型治疗策略为数不多的重要报道，引起了全球专家的热烈讨论，有望成为糖皮质激素耐药aGVHD患者新的治疗选择。
异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治疗高危血液恶性肿瘤的重要手段,急性移植物抗宿主病（aGVHD）是移植后最常见的并发症，俗称排异，显著增加了患者的病死率［1-3］。统计数据显示，2023年中国进行的1.5万例异基因造血干细胞移植中，aGVHD发生率约为40%，重度aGVHD死亡率高达55%[4]。目前，糖皮质激素仍是aGVHD的标准一线治疗方案，但超过半数患者对糖皮质激素无反应或初始应答后出现疾病进展。如何有效防治aGVHD，成为全球医学领域亟待攻克的难题和研究热点。
EHA 2025大会上首次公开了潜在First-in-class新药罗伐昔替尼治疗aGVHD的Ib期临床数据，并对其作用机制在体外试验以及动物模型上进行了深入探讨。罗伐昔替尼作为一种口服选择性JAK1/2和ROCK1/2抑制剂，靶向调控aGVHD的多个通路，极有可能为难治的aGVHD患者提供更佳的治疗选择。
赵妍敏
本项目的研究者（Sub-I）
浙江大学医学院附属第一医院血液病科
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会青年委员
此次公开的罗伐昔替尼治疗糖皮质激素耐药的aGVHD单臂、开放、多中心Ib期临床试验[5]显示：对于激素耐药的aGVHD患者，28天总体缓解率达84%，肠道缓解率高达80%，呈现出反应率高、起效迅速、持久缓解的特点。38.5%的aGVHD患者在56天内完全停止使用糖皮质激素，极大减少长期免疫抑制的副作用，1年生存率高达92.3%。
本次大会首次在全球汇报了罗伐昔替尼的生物学机制：通过对T细胞和树突状细胞的双重抑制作用，破坏促炎细胞因子（如IL-12等）正反馈环路，阻断炎症细胞在肠道中的浸润，同时促进调节性T细胞的产生，减轻aGVHD的病理进程。小鼠模型证实罗伐昔替尼具有改善aGVHD各脏器病理评分、减少体重丢失、延长生存的潜力，荷瘤小鼠模型也证实了其不损伤移植物抗白血病（GVL）效应的优越性。
本研究体现了基础研究与临床实践的紧密结合，技术创新与机制探索的并重，期待开展更大规模的随机对照试验（RCT）研究来证实罗伐昔替尼在aGVHD治疗领域的优效性。同时，罗伐昔替尼用于治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的Ⅲ期临床研究正在全国招募患者。
参考文献：
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2025-06-15
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