2025年6月6日，Ocugen公司（纳斯达克代码：OCGN）宣布将与韩国一家领先的制药及医疗保健企业签署一项授权协议，计划通过该协议将其新型基因疗法OCU400在韩国的独家商业化权益转让。该交易预计在未来60天内完成最终协议签署。

根据协议，Ocugen将获得总计高达1100万美元的前期许可费及近期开发里程碑付款，且在韩国市场商业化后的前10年内，Ocugen可额外获得至少1.5亿美元的销售里程碑付款，并享有25%的净销售额特许权使用费。此外，Ocugen还将负责OCU400的商业化生产。

OCU400（AAV5-hNR2E3）是一款针对视网膜色素变性（RP）的基因疗法，通过AAV5载体递送核激素受体NR2E3基因修复视网膜细胞功能网络，适用于不同种基因突变引起的RP患者。

其临床数据显示OCU400 疗法显示出持续的安全性和耐受性。与基线相比，受试者在视网膜下给药后12个月，接受治疗的眼睛的疗效终点如多亮度迁移率测试 （MLMT）、最佳矫正视力 （BCVA） 和低亮度视力 （LLVA） 均有所改善。治疗相关的严重不良事件较为罕见，且主要与手术并发症相关。

目前，OCU400正推进全球III期临床试验，计划于2026年提交生物制品许可申请（BLA）。

Ocugen首席执行官Shankar Musunuri博士表示，此次合作与公司的区域化战略高度契合。通过携手韩国本土企业，Ocugen能够快速渗透市场，最大化患者可及性与股东回报。韩国目前约有15000名RP患者，且缺乏获批治疗方案。OCU400若成功上市，有望成为该国首款基因疗法，并助力合作方成为基因治疗领域领导者。

Ocugen公司眼科领域在研管线