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首款渐冻症对因药物开出首方！全球多款小核酸/基因/细胞疗法并进，ALS对因治疗迎加速突破

渐冻症 基因/细胞疗法
14小时前
13
本文将结合最新候选药物研发动态，从 作用机制、研发阶段、代表药物 等维度，全景式呈现 ALS 药物开发现状 。 但随着技术的不断发展，针对渐冻症的药物开发逐渐转为针对病因。 托夫生即是全球首个获批的渐冻症对因治疗药物。
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