日前，人类数据科学研究所（Institute for Human Data Science, IQVIA）发布了名为Global Oncology Trends 2025的研究报告。该报告不仅对全球肿瘤学研发管线的特征和趋势进行了详细分析，同时揭示了抗癌新药给患者带来的真实获益。

肿瘤学临床试验在全球药物研发中占据核心地位。2024年共启动2162项肿瘤学试验，占所有临床试验的41%，较2019年增长12%，较十年前则增长58%。在不同阶段的分布上，2期试验占比最高，为48%，1期和3期试验分别占38%和14%。

整体来看，实体瘤为研发重点，占2024年启动的肿瘤临床试验达79%，同比增长1%；与此同时，肿瘤学研究正日益聚焦于罕见癌症。2024年，74%新启动试验针对罕见癌症，较2023年提升3%。

肿瘤学临床试验的发起主体结构发生显著变化，2024年，尚未商业化的生物医药公司主导了53%的肿瘤学临床试验，是十年前的两倍多。以赛德特生物为例，赛德特生物专注于抗实体瘤细胞治疗，其针对肝癌、肺癌等适应症开发的核心管线已获得3个IND批件，其中进展最快的项目已进入Ⅱ期临床；另有8%的试验由具备一定商业化能力的新兴公司主导。与此同时，大型药企的参与比例持续下滑，从2015年的60%降至2024年的28%，显示出其更倾向于通过收购方式在药物开发的后期介入，而非主导早期研发阶段。

在治疗策略方面，细胞与基因疗法在肿瘤治疗中展现出显著增长趋势。在血液瘤领域，相关试验占比已达24%，实体瘤领域试验数量也在逐年增加。随着技术不断优化，未来潜力巨大。

抗体偶联药物（ADC）凭借将毒性有效载荷精准递送至癌细胞、降低传统化疗非特异性毒性的优势，已成为实体瘤治疗的关键方向。

多特异性抗体近年来在肿瘤治疗中发展迅猛，可同时结合多个靶点，通过引导免疫细胞攻击肿瘤，或调节多个信号通路发挥作用。目前，多特异性抗体已在实体瘤和血液系统肿瘤试验中分别占据10%和14%的比例，反映出该技术在多靶点、多机制治疗策略中的应用潜力不断提升。

在试验结果方面，2024年肿瘤学试验的综合成功率从2023年的4%显著提升至7%，主要受到实体瘤和非罕见癌症项目成功率提升的推动。其中，2024年实体瘤项目的成功率达11%，非罕见癌症为9%。无论是实体瘤、非罕见癌症，还是整个肿瘤领域，2024年的成功率均高于2019年。这一改善主要归因于自2019年以来1期试验的成功率普遍上升，此外实体瘤项目在3期的成功率也表现出稳步提升。

在临床试验设计方面，肿瘤学领域持续采用创新设计方案，如伞式、篮式、平台式及自适应设计等。2019—2024年间，采用此类设计的肿瘤试验占比从28%提升至30%，2022年达到峰值，为32%。相比之下，其他治疗领域尽管也有所提升，但仍远低于肿瘤学领域，即便在2020年达到峰值时，非肿瘤研究采用创新设计的比例也仅为13%。

从新药上市情况看，2024年全球共有25款肿瘤学新活性物质（NAS）上市，使2020–2024年均上市数量达到26款，较2015–2019年间年均16款显著提升。其中，实体瘤领域的创新仍为主力，过去五年间共有89款实体瘤适应症的新药获批，远高于前一阶段的50款；血液系统肿瘤领域亦保持增长态势，近五年新药数为43款，前一阶段为29款。

值得注意的是，许多新药获批多种适应症，进一步扩大了潜在受益人群。总体来看，过去五年全球共批准132款肿瘤新药，占过去20年282款新药总数的47%，标志着肿瘤药物研发步入加速期。

过去十年，肿瘤药物研发经历了从数量增长向质量提升的深度转型。无论是技术路径的多元化、试验设计的创新化，还是罕见癌症的突破、新兴生物医药公司的崛起，都共同推动肿瘤治疗步入更精准、更高效的新时代。未来，随着细胞与基因疗法、ADC等技术的持续演进，以及监管路径的不断优化，全球肿瘤患者有望获得更多具有变革意义的治疗选择。