1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1） 翰森制药肺癌新药阿美替尼在英国获批上市

6月4日，翰森制药公告宣布，英国药品和健康产品管理局 (MHRA）已批准第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）阿美替尼（英国商品名：Aumseqa）的上市许可申请，作为单药治疗适用于：成人局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）且具有激活的EGFR突变的患者的一线治疗，以及成人局部晚期或转移性EGFR T790M突变阳性NSCLC患者的治疗。该产品另有一项NDA已获中国NMPA受理，其为：联合培美曲塞和铂类化疗药物适用于具有EGFR外显子19缺失或外显子21(L858R)置换突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的一线治疗。

（2）百时美施贵宝的罗特西普在中国获批新适应症

6月4日，百时美施贵宝宣布，注射用罗特西普新适应症上市申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。罗特西普是一款“first-in-class”红细胞成熟剂，本次获批用于治疗极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者。这是继β-地中海贫血后，罗特西普在中国获批的第二个适应症。罗特西普是一款通过调节后期血红细胞成熟过程、降低输血负担的药物。作为一种可溶性融合蛋白，该药由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc结构域，与活化素受体IIB（ActRIIB）的细胞外结构域融合而成。它能够作为TGF-β的配体陷阱（ligand trap），防止TGF-β激活Smad2/3信号通路，进而促进晚期血红细胞的分化和成熟，以减轻患者定期血红细胞输注的负担。

（3）康方生物的卡度尼利单抗注射液在中国获批新适应症，治疗宫颈癌

6月4日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，康方生物研发的PD-1/CTLA-4双特异性抗体卡度尼利单抗注射液的一项新适应症上市申请已获得批准。该药本次获批的适应症为：卡度尼利单抗注射液加含铂化疗联合/不联合贝伐珠单抗用于一线治疗持续、复发或转移性宫颈癌。卡度尼利是康方生物自主研发的PD-1/CTLA-4双特异性肿瘤免疫治疗药物，最早于2022年6月获NMPA批准，用于既往接受含铂化疗治疗失败的复发或转移性宫颈癌患者的治疗。2024年9月，该药再次获NMPA批准联合奥沙利铂和卡培他滨（XELOX）一线治疗不可手术切除的局部晚期复发或转移性胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌。相关临床研究数据显示，卡度尼利与PD-1单抗联合CTLA-4单抗的联合疗法相比，毒性显著降低，具有明显的安全性和疗效优势。

（4）信立泰的阿利沙坦酯吲达帕胺缓释片在中国获批上市

6月4日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，信立泰的阿利沙坦酯吲达帕胺缓释片已获得上市批准。根据信立泰公告介绍，这是一款ARB/利尿剂类复方缓释制剂，本次获批用于治疗原发性高血压患者。阿利沙坦酯吲达帕胺缓释片（项目代码：SAL0108）为血管紧张素II受体拮抗剂（ARB）/利尿剂类复方缓释制剂，其中阿利沙坦酯为ARB，吲达帕胺为磺胺类利尿药，具有利尿和钙通道阻滞作用。阿利沙坦酯和吲达帕胺两药联用，可以降低利尿剂的低血钾和尿酸增加等不良反应，起到增效减毒的作用，适用于盐敏感性高血压，老年和高龄老年高血压，单纯收缩期高血压，高血压合并糖尿病、肥胖或代谢综合征，慢性心力衰竭等患者。

（5）阿斯利康的度伐利尤单抗在中国获批新适应症，治疗小细胞肺癌

6月4日，阿斯利康宣布抗PD-L1单抗度伐利尤单抗已获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准新适应症，作为单药用于在接受铂类药物为基础的放化疗后未出现疾病进展的局限期小细胞肺癌（LS-SCLC）成人患者的治疗。小细胞肺癌是一种高侵袭性的肺癌类型，尽管局限期小细胞肺癌（LS-SCLC，I-III期）患者对初始化疗和放疗有应答，但仍会复发并且进展迅速。局限期小细胞肺癌患者预后极差，只有15-30%的患者在确诊后可活过5年。度伐利尤单抗是一种人源化的PD-L1单克隆抗体，能够阻断PD-L1与PD-1和CD80的结合，从而阻断肿瘤免疫逃逸并恢复被抑制的免疫反应。

（6） 荣昌生物维迪西妥单抗新适应症申报上市

6月4日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，荣昌生物申报的注射用维迪西妥单抗新适应症上市申请获得受理。根据荣昌生物公开资料，本次申报上市的适应症为治疗HER2低表达乳腺癌。维迪西妥单抗为一款HER2靶向抗体偶联药物（ADC），通过“精准爆破”机制，不仅能杀伤HER2高表达肿瘤细胞，还可通过“旁观者效应”攻击邻近HER2低表达细胞。该产品此前已有三个适应症在中国获批上市，分别适用于至少接受过 2 种系统化疗的 HER2过表达局部晚期或转移性胃癌患者、既往接受过含铂化疗且HER2过表达局部晚期或转移性尿路上皮癌患者、既往曾接受过曲妥珠单抗或其生物类似药和紫杉类药物治疗的HER2阳性存在肝转移的晚期乳腺癌患者。

（7）艾伯维的乌帕替尼在中国获批上市，针对巨细胞动脉炎

6月4日，艾伯维宣布NPMA已批准JAK1抑制剂乌帕替尼用于治疗成人巨细胞动脉炎 (GCA) 患者，这是国内首个获批治疗GCA的JAK抑制剂。乌帕替尼缓释片是由艾伯维科学家率先发现和开发的口服选择性JAK抑制剂。它通过精准抑制JAK通路，有效调节免疫系统中的炎症反应，从而发挥治疗作用。乌帕替尼对JAK1显示出的抑制效力大于对JAK2、JAK3和TYK2的抑制效力，这种选择性抑制机制使其在治疗多种免疫介导性疾病方面展现出潜力。此次获批的新适应症是基于3期SELECT-GCA试验的积极结果。该试验是一项3期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估乌帕替尼在428例GCA患者中的安全性和有效性。结果显示，接受乌帕替尼（15mg，每日1次) 联合26周类固醇减量方案的患者中有46.4%实现了持续缓解，而安慰剂联合52周类固醇逐渐减量方案组仅有29.0%患者实现持续缓解（p=0.0019）。

（8）和黄医药「呋喹替尼」+信达生物「信迪利单抗」联合疗法新适应症申报上市

6月5日，和黄医药和信达生物联合宣布，呋喹替尼（fruquintinib）和信迪利单抗（sintilimab）联合疗法用于治疗既往接受过一种酪氨酸激酶抑制剂治疗失败的局部晚期或转移性的肾细胞癌患者的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理。此次上市申请是基于FRUSICA-2研究的数据。FRUSICA-2 是一项随机、开放标签、阳性对照的注册研究，旨在评估信迪利单抗和呋喹替尼联合疗法对比阿昔替尼或依维莫司单药疗法用于二线治疗晚期肾细胞癌的疗效和安全性。呋喹替尼和信迪利单抗的联合疗法于2024年12月取得国家药监局附条件批准，用于治疗既往系统性抗肿瘤治疗后失败且不适合进行根治性手术治疗或根治性放疗的晚期错配修复完整（pMMR）子宫内膜癌患者。

（9）三生国健单抗SSGJ-613申报上市，针对急性痛风性关节炎

6月5日，三生国健宣布其自主创新研发的重组抗IL-1β人源化单克隆抗体注射液SSGJ-613急性痛风性关节炎适应症已向国家药品监督管理局递交上市申请并获受理。SSGJ-613在急性痛风性关节炎适应症的III期临床研究24周主要分析结果显示，SSGJ-613在急性痛风性关节炎疼痛缓解和预防复发方面达到双主要疗效终点。其中，SSGJ-613在缓解急性痛风性关节炎受试者的急性疼痛方面与阳性对照药物复方倍他米松注射液的作用相当，此外在预防急性痛风复发方面显著优于阳性对照药物。同时，SSGJ-613表现出良好的安全性和耐受性，常见不良事件均在预期范围内，与同靶点IL-1β单抗药物相比，未发现新的安全性信号。

（10）Arvinas在研药物Vepdegestrant在美国申报上市

6月6日，Arvinas宣布已联合辉瑞向FDA递交Vepdegestrant的上市申请（NDA），用于治疗既往接受过内分泌药物治疗的携带ESR1突变的ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者，这是全球首个申报上市的PROTAC药物。Vepdegestrant是Arvinas开发的一款可口服、靶向ER的蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC），可诱导野生型和突变型ER的降解。2021年7月，辉瑞以可能高达20.5亿美元的总交易额引进该产品的全球权益。在内分泌敏感和抗性异种移植模型中，与氟维司群相比，Vepdegestrant表现出优异的ER降解和抗肿瘤活性。此外，Vepdegestrant和哌柏西利联合使用具有显著的协同作用，能够有效降低肿瘤生长。

1.4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）Genmab公司公布rinatabart sesutecan 1/2期临床试验数据

6月2日，Genmab公司披露旗下的候选疗法rinatabart sesutecan（Rina-S）在1/2期试验中，用以治疗复发性/晚期子宫内膜癌患者中的疗效结果。Rina-S是一种潜在“best-in-class”、叶酸受体α（FRα）靶向ADC，Genmab在去年4月收购普方生物（ProfoundBio）时获得此款疗法。截至2024年11月22日，64例接受过大量既往治疗的子宫内膜癌患者（中位3线，范围1-8）接受了100 mg/m2（n=22）或120 mg/m2（n=42）剂量的Rina-S治疗。在疗效可评估患者中，中位治疗持续时间为18.7周。分析显示，接受低（n=22）与高（n=33）剂量患者的未确认ORR分别为50%与45.5%，其中低剂量组包含2例CR。低与高剂量组患者的DCR则分别为100%和81.8%。此外，在低与高剂量组中，分别有81.8%（9/11）与80.0%（12/15）患者持续缓解。安全性方面，最常见（>25%）的治疗伴发不良事件（TEAE）在不同剂量下相似，主要是血细胞减少症和1-2级胃肠道事件（恶心、呕吐、食欲下降）。

（2）ImCheck Therapeutics公司公布ICT01 1/2期联合治疗试验数据

6月2日，ImCheck Therapeutics公司公布了其新型γ9δ2 T细胞激活剂ICT01联用Aza-Ven治疗不适合强化化疗的新确诊急性髓细胞性白血病（AML）患者的积极1/2期临床试验数据。γ9δ2 T细胞是先天免疫系统的一部分，负责对肿瘤和感染的免疫监察。ICT01是一款靶向嗜乳脂蛋白家族成员BTN3A的单克隆抗体疗法，通过与BTN3A结合，它可以选择性地激活γ9δ2 T细胞，并且促进它们迁移和浸润肿瘤，进一步激发CD8阳性T细胞和自然杀伤细胞的抗肿瘤反应。截至2025年1月20日的数据，接受推荐剂量的ICT01联合治疗的患者的CRc率为96%，CR率为74%，且各种分子亚型的患者均有缓解。值得注意的是，具有不良或中等风险突变的患者通常对Aza-Ven治疗应答较低，但接受三联疗法治疗的患者实现了高缓解率，例如TP53突变AML患者的CR和CRc率分别达到了60%和83%。此外，接受10 mgICT01治疗的患者初步的9个月总生存率为83%。安全性方面，三联疗法在临床上具有良好的可控性。

（3）ORIC Pharmaceuticals公司公布ORIC-944 1b期联合治疗试验初步数据

6月2日，ORIC Pharmaceuticals公司公布了其选择性PRC2别构抑制剂ORIC-944联用雄激素受体（AR）抑制剂治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的1b期临床试验的初步数据。截至2025年5月9日的数据，59%（10/17）的患者达到PSA50应答（即前列腺特异性抗原水平降低50%），确认的PSA50应答率为47%（1例待确认），24%（4/17）的患者达到确认的PSA90应答。在所有ORIC-944剂量水平中均观察到PSA应答，目前大多数患者仍在继续治疗，其中多名患者的治疗时间已接近一年或更长。安全性方面，ORIC-944与apalutamide或darolutamide联合使用的耐受性普遍良好，绝大多数不良事件为1/2级，与PRC2和AR抑制一致。

（4）Strand Therapeutics公司公布STX-001 1期临床试验初步数据

6月2日，Strand Therapeutics公司公布了其自我复制mRNA疗法STX-001用于治疗晚期实体瘤的1期临床试验结果。STX-001是一种脂质纳米颗粒封装的自我复制mRNA药物，可激活先天免疫系统，促进免疫原性癌细胞死亡，并表达IL-12以诱导针对肿瘤的免疫反应。在临床前模型中，STX-001表现出显著的免疫调节和抗肿瘤活性。从2024年5月29日至数据截止日期（2024年12月16日），5名完成评估的黑色素瘤患者中，有3人的非注射病灶缩小（即远隔效应），其中1例达到确认的CR，1例达到部分缓解（PR），1例靶病灶缩小100%，多个皮肤/内脏病灶出现显著的炎症反应。STX-001显示出初步良好的疗效、强烈的免疫激活作用以及可控的安全性。这些结果支持其作为单药疗法以及与免疫检查点抑制剂联合使用的进一步开发。

（5）信达生物创新抗体偶联药物IBI343最新1期临床数据公布，针对晚期胰腺癌

6月3日，信达生物在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上口头报道了IBI343（创新型抗CLDN18.2 ADC）治疗晚期胰腺癌临床1期研究数据更新。本项研究为一项1a/1b期剂量递增和剂量扩展研究（NCT05458219），本次大会公布了扩展队列的最新研究数据：截至2025年3月14日，共有83例胰腺癌患者接受了至少一次IBI343治疗，中位随访时间为11.1个月。截至数据截止日期，6mg/kg剂量组CLDN18.2 1+2+3+≥60%的44例受试者中，确认的客观缓解率（cORR）为 22.7%，疾病控制率（DCR）为 81.8%，中位PFS为5.4 个月；中位OS为9.1个月。其中既往仅接受过一线治疗受试者（N=17）的中位PFS为5.4个月，中位OS长达12.1个月；既往仅接受过两线治疗受试者（N=18）的中位PFS为5.3个月，中位OS为9.1个月。安全性方面，总体耐受性良好，消化道毒性低，未出现新的安全信号。98.8%受试者发生治疗期间不良事件 (TEAE)，常见的TEAE为贫血、中性粒细胞计数减少、白细胞计数减少。≥3级恶心、呕吐发生率均为0。根据新闻稿，在经过更长时间的随访后，基于更成熟的PFS和OS数据，IBI343在治疗CLDN18.2表达阳性的晚期胰腺癌患者中展现出优秀的治疗潜力，有望在这一难治癌种中实现突破。

（6）Kymera Therapeutics公布KT-621 1期临床试验积极数据

6月3日，Kymera Therapeutics公布其潜在“first-in-class”口服STAT6降解剂KT-621在1期健康受试者研究中的积极结果。数据显示，KT-621在每日一次口服给药下，于所有高于1.5 mg剂量水平中实现了超过90%的平均血液STAT6降解；在所有≥50 mg的多剂量递增（MAD）组中，更在血液与皮肤中均达成完全降解。此外，KT-621对Th2炎症相关生物标志物TARC和Eotaxin-3的中位数降低幅度分别高达37%与63%，表现优于或相当于现有获批药物。KT-621在本项试验中展现出优异的安全性，未观察到严重不良事件或与治疗相关的不良事件，整体耐受性与安慰剂无明显差异。Kymera公司指出，KT-621的临床表现已显著优于其预设的产品特征目标，进一步验证了其“生物制品口服化”开发策略的可行性。

（7）罗氏公布atezolizumab联合疗法3期临床试验积极数据

6月3日，罗氏（Roche）公布3期IMforte研究的积极结果，该试验旨在评估PD-L1抑制剂Tecentriq（atezolizumab）联合小分子疗法Zepzelca（lurbinectedin）作为广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）一线诱导治疗后维持疗法的作用。分析显示，与Tecentriq单药维持治疗相比，该联合方案使疾病进展或死亡风险降低46%，死亡风险降低27%。根据新闻稿，这是在ES-SCLC一线维持治疗中，在无进展生存期（PFS）与总生存期（OS）上均显示出具有临床意义改善的首项3期研究。在IMforte研究中，患者在接受约三个月、四个周期的Tecentriq联合化疗（卡铂和依托泊苷）后被随机分配进入维持治疗阶段。分析显示，Tecentriq与Zepzelca联合治疗组患者自随机化后的中位总生存期为13.2个月，而Tecentriq单药组为10.6个月（HR=0.73；95% CI：0.57–0.95；p=0.0174）；独立评估下的中位无进展生存期分别为5.4个月与2.1个月（HR=0.54；95% CI：0.43–0.67；p<0.0001）。安全性方面未观察到新的不良信号，结果与两款药物既有安全性概况一致。

（8）强生公司公布niraparib联合疗法3期临床试验积极数据

6月4日，强生（Johnson & Johnson）公司公布其3期AMPLITUDE研究的首次结果。该研究评估其PARP抑制剂niraparib联合醋酸阿比特龙和泼尼松（AAP）在携带同源重组修复（HRR）基因突变（包括BRCA）的转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）患者中的疗效。分析显示，试验达成rPFS主要终点。在BRCA突变患者（n=191）中，niraparib联合治疗展现出显著的获益，患者的中位rPFS尚未达到，而对照组为26个月，疾病影像学进展或死亡风险降低了48%（HR=0.52；95% CI：0.37-0.72，p<0.0001）。在所有HRR突变患者中，niraparib联合治疗组患者同样未达到中位rPFS，而对照组患者的中位rPFS则为29.5个月，疾病进展或死亡风险降低37%（HR=0.63；95% CI：0.49-0.80，p=0.0001）。此外，在BRCA突变患者中，niraparib联合治疗将症状进展风险降低了56%（HR=0.44；95% CI：0.29-0.68，p=0.0001），在所有HRR突变患者中则降低了50%（HR=0.50；95% CI：0.36-0.69，p<0.0001），意味着患者在症状恶化、需接受放疗、手术或新一轮抗肿瘤治疗前的时间显著延长。分析还显示，niraparib联合治疗将BRCA突变患者的死亡风险降低了25%（HR=0.75；95% CI：0.51-1.11，p=0.15），在所有HRR突变患者中则降低了21%（HR=0.79；95% CI：0.59-1.04，p=0.10），显示出niraparib联合治疗的潜在初步总生存获益趋势，目前试验仍在随访中以获得更成熟的数据。

（9）REGENXBIO公司公布RGX-202 1/2期临床试验积极数据

6月6日，REGENXBIO公布其在研杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法RGX-202在1/2期AFFINITY DUCHENNE临床试验的最新积极中期数据。此次更新涵盖功能、标志物及安全性方面的成果。分析显示，剂量水平2组受试者在治疗后第9个月与第12个月均展现出持续的功能改善，表现优于外部自然病程对照组。此外，生物标志物数据显示，RGX-202在不同年龄段患者中均实现了稳定且强效的微抗肌萎缩蛋白表达和转导水平。其中一位在治疗时年仅2岁的新入组患者，其微抗肌萎缩蛋白表达水平达到对照组的118.6%。安全性方面，RGX-202继续展现出良好耐受性，试验中未观察到任何严重不良事件或特别关注的不良事件。

（10）大冢制药公布在研单抗sibeprenlimab 3期临床试验积极结果

6月7日，大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）公布其在研单抗sibeprenlimab治疗成人免疫球蛋白A肾病（IgAN）的3期VISIONARY研究预设中期分析结果。sibeprenlimab是一种人源化单克隆抗体，它能阻断细胞因子A增殖诱导配体（APRIL）的作用。数据显示，sibeprenlimab治疗组在治疗9个月时，其24小时尿蛋白/肌酐比值（uPCR）相比安慰剂组显著下降51.2%（P<0.0001），表明该药可有效减少蛋白尿。根据新闻稿，该研究为迄今为止规模最大的IgAN临床3期试验之一。此外，sibeprenlimab在安全性方面表现良好，与此前报道数据一致。研究中，76.3%的sibeprenlimab治疗组患者出现治疗伴发不良事件（TEAE），而安慰剂组为84.5%；发生严重TEAE的比例分别为3.9%和5.4%。

同期事件：

1. 2025年第23周06.02-06.08国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2025年第23周06.02-06.08国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3.2025年第23周06.02-06.08国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2025.06.02-2025.06.08) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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